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“Telethon”
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471
药物
51
机构
3
资讯
33
ABCA4 gene therapy (Fondazione Telethon)
AAV8-AIPL1 gene therapy (Fondazione Telethon)
lentiviral vector-transduced stem cell gene therapy (Fondazione Telethon)
AAV8-GUCY2D gene therapy (Fondazione Telethon)
AAV8-MYO7A gene therapy (Fondazione Telethon)
AAV8-UGT1A1 gene therapy (Fondazione Telethon)
AAV2/8.TBG.hARSB REGENXBIO Inc/Fondazione Telethon
F9 gene therapy (SR-TIGET/Bioverativ)
Biotech
Investigational
AAV2/8.TBG.hARSB
AAV8 encoding rhodopsin DNA-binding repressor and hRHO (Fondazione Telethon)
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