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进行中（未招募）

Study to Evaluate Ultevursen in Subjects With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene

计划入组 81 人 · 首次发布于 2024 年 10 月 4 日

Study to Evaluate Safety and Tolerability of QR-421a in Subjects With RP Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene

计划入组 20 人 · 首次发布于 2018 年 12 月 19 日

Study to Evaluate the Long-Term Safety of Ultevursen in Participants With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene

计划入组 81 人 · 首次发布于 2026 年 9 月 1 日

Study to Evaluate the Efficacy Safety and Tolerability of Ultevursen in Subjects With RP Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene (Sirius)

计划入组 7 人 · 首次发布于 2021 年 12 月 15 日

Study to Evaluate the Efficacy Safety and Tolerability of QR-421a in Subjects With RP Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene With Early to Moderate Vision Loss (Celeste)

计划入组 5 人 · 首次发布于 2022 年 1 月 4 日

An Open-Label Extension Study to Evaluate Safety & Tolerability of QR-421a in Subjects With Retinitis Pigmentosa

计划入组 21 人 · 首次发布于 2021 年 10 月 20 日

进行中（未招募）

Rate of Progression in USH2A-related Retinal Degeneration

计划入组 127 人 · 首次发布于 2017 年 5 月 9 日

A New Diagnostic Paradigm for Retinitis Pigmentosa Secondary to USH2A Pathogenic Variants

计划入组 60 人 · 首次发布于 2024 年 8 月 9 日

A Clinical Trial of CAP-003 Gene Therapy in Adult Patients With GBA1 Associated Parkinson's Disease

计划入组 31 人 · 首次发布于 2025 年 6 月 10 日

A Clinical Trial of CAP-002 Gene Therapy in Pediatric Patients With Syntaxin-Binding Protein 1 (STXBP1) Encephalopathy

计划入组 1 人 · 首次发布于 2025 年 5 月 21 日

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