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“USH2A gene”
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USH2A gene-targeting RCas13d
USH2A gene therapy (Usher syndrome)
USH2A gene therapy (adeno-associated virus based vector, retinitis pigmentosa)
USH2A stereopure antisense oligonucleotide therapy
TTR gene editing therapy (Trucode Gene)
CYBB gene editing therapy (Trucode Gene)
PAH gene editing therapy (Trucode Gene)
Therapeutic for the USH2A c.11864G>A mutation
GENE-202
CFTR gene editing therapy (Trucode Gene)
第 1 页,共 178 页
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