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“Yale Gaucher Disease Center”
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Gaucher(CENTOGENE )
gaucher program
AAV9 vector-based GBA1 gene therapy (gaucher disease)
human induced pluripotent stem cell therapy (Gaucher disease)
JMF-3464
NHP-229 (Yale University)
ex-vivo GBA stem cell-based gene therapy (Gaucher disease)
AAV gene therapy (Gaucher) (Avigen)
ROCK1 inhibitors (Yale University)
Lispro-PH20(Yale University)
第 1 页，共 340 页
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