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“gene replacement therapy”
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机构
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scAAV2/MFSD8 gene replacement therapy
AAV9-based gene replacement therapy (CLN7 disease)
AAV9-based gene replacement therapy (University of Texas Southwestern Medical Center)
Biotech
Investigational
ZVS101e
Factor VIII protein replacement therapy/gene therapy
GAA enzyme replacement therapy/gene therapy (oral liposome, Pompe disease)
SAR-444836
LAMELLASOME CF-NA
Chaperone + RhIDUA Enzyme Replacement Therapy (Amicus Therapeutics)
第 1 页,共 514 页
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