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“mucopolysaccharidosis IIIA”
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临床试验
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药物
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机构
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资讯
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SGSH gene therapy (AAV9, mucopolysaccharidosis IIIA)
Mucopolysaccharidosis I therapeutic (bluebird bio)
AAV gene therapy (MPS IIIA)
GPIIb/IIIa receptor inhibitor (thrombosis)
Mucopolysaccharidosis type I gene Therapy(Cellectis)
IDUA gene therapy (AAV9, mucopolysaccharidosis I)
GALNS gene therapy (AAV8, Mucopolysaccharidosis IVA)
AAV-TT coHGSNAT gene therapy (intracerebral, mucopolysaccharidosis IIIC)
Urokinase plasminogen activator (Baker IDI Heart & Diabetes Institute/University of Melbourne)
AAV gene therapy (MPS IIIA) (Amicus/ University of Pennsylvania)
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