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“pachyonychia congenita”
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TD-101
PAPD5 inhibitor (dyskeratosis congenita, hepatitis B infection)
congenital hyperinsulinism therapeutic
congenital liver disease therapy
CRX gene therapy (Leber congenital amaurosis)
Congenital Dyserythropoietic Anemia(CDA)(CorrGene Biotechnology)
Congenital Isolated Hypoganglionosis cell therapy (Kidswell Bio)
rAAV2/4.hRPE65 gene therapy (Leber congenital amaurosis)
CEP290 gene therapy (Leber congenital amaurosis type 10)
AAV8-RK-AIPL1 gene therapy (Leber's congenital amaurosis)
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