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“rhodopsin”
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临床试验
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7
Human Rhodopsin(Kubota Vision)
Retinitis Pigmentosa/Rhodopsin (Prime Medicine)
scAAV5-GRK-HE
rhodopsin R135W gene therapy (AAV8/Cas9, retinal dystrophy)
Rhodopsin gene therapy (Baylor College of Medicine/Sangamo)
AAV8 encoding rhodopsin DNA-binding repressor and hRHO (Fondazione Telethon)
Biotech
Investigational
Botaretigene sparoparvovec