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“severe keratoderma”
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FFAR4 activator program (severe asthma)
JAK inhibitors (inhaled, severe asthma)
Severe acute respiratory syndrome vaccine (Sanofi)
granulocyte colony-stimulating factor (severe chronic neutropenia)
antisense oligonucleotide therapy (rare severe chronic kidney disease)
stem cell gene therapy (X-linked severe combined immunodeficiency)
RAG1 CRISPR/Cas9 gene therapy (severe combined immunodeficiency disease)
Biotech
Investigational
Anti-SARS-CoV-2 IgY
Biotech
Investigational
Firolimogene autotemcel
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