CTR20263169尚未招募3 期
人生长激素注射液（海之元）治疗儿童特发性矮身材（ISS）的多中心、随机、开放、阳性对照、非劣效的Ⅲ期临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 34
- 主要终点
- 身高增长速率（HV，厘米 / 年）
研究概览
简要总结
通过非劣效性的研究设计，评价人生长激素注射液与阳性药物对比，连续治疗 52 周时 ISS 儿童身高增长速率（HV，cm/年）的有效性，为试验药物新增适应症提供依据。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁 至 10岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •青春期前儿童，知情同意时男孩年龄：3 岁≤年龄＜11 岁，睾丸体积小于 4 mL；
- •知情同意时女孩年龄：3 岁≤年龄＜10 岁，乳腺发育为 Tanner I 期，即无可触及的乳腺腺体组织
- •筛选时身高处于同年龄、同性别均值-2 SD 以下，身高参考附录 1
- •任一项 GH 激发试验结果 GH 峰值≥10.0 ng/mL
- •与实足年龄相比，骨龄提前不超过 1 岁（即：骨龄—实足年龄≤1 岁）
- •既往未接受过系统性药物促生长治疗（连续使用≥1 个月），包括但不限于生长激素、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）等
- •法定代理人理解并签署知情同意书，如参与者已年满 8 岁也需签署知情同意书。不满 8 岁的参与者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录
- •参与者及其法定代理人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序
排除标准
- •严重的过敏体质，或已知对生长激素或其辅料成分过敏者
- •既往患有恶性肿瘤或目前患有活动性的恶性肿瘤患者
- •患有全身慢性疾病的患者，如中重度贫血、甲状腺功能低下、慢性肾脏病、心血管疾病（如扩张型心肌病等）、精神心理疾病或经研究者判定需要临床干预的先天畸形者
- •既往诊断过颅高压的患者
- •患有先天骨骼发育异常的患者，或脊柱侧弯≥15°（或中度以上）、跛行的患者，以及既往诊断过股骨头骨骺滑脱的患者
- •体重指数（BMI）：7 岁以下儿童，BMI 小于同年龄、同性别正常儿童-2 SD（BMI＜-2 SD），或者大于同年龄、同性别正常儿童+2 SD 者（BMI＞+2 SD）；7 岁以
- •上儿童 BMI 值为中重度消瘦或肥胖者，具体数值参考附录 2
- •其他类型的生长发育异常：包括已确诊或高度怀疑生长激素缺乏症（growth hormone
- •deficiency，GHD）、Noonan 综合征、Prader-Willi 综合征、Russell-Silver 综合征、Turner 综合征、小于胎龄儿、SHOX 基因缺陷所致身材矮小等
- •确诊糖尿病，或连续两次空腹血糖≥6.1 mmol/L
- •筛选时肝肾功能异常者，例如丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞正常值上限 1.5 倍，肌酐（Cr）＞正常值上限
- •患有慢性感染性疾病：如慢性乙型肝炎等
- •筛选前 3 个月内参加过其他任何临床试验且已采用药物或非药物干预者
- •筛选前 3 个月内接受连续 2 周以上吸入用糖皮质激素，或连续使用口服或静脉用糖皮质激素超过 1 周者
- •正在接受或需要长期给予可能对生长有影响的其他治疗，包括但不限于哌甲酯、性激素、促性腺激素释放激素类似物、芳香化酶抑制剂、蛋白同化类药物、胰岛素等
- •研究者判断不适宜参加本试验的其他情况
结局指标
主要结局
身高增长速率（HV，厘米 / 年）
时间窗: 治疗 52 周时
次要结局
- 身高标准差积分相较于基线的变化（ΔHT SDS）(从基线到 52 周所有随访时间点)
- 胰岛素样生长因子-1 标准差积分（IGF-1 SDS）的变化（ΔIGF-1 SDS）(从基线到 52 周所有随访时间点)
- HV 相较于基线的变化（ΔHV）(从基线到 52 周所有随访时间点)
- 骨龄的变化比实足年龄的变化（ΔBA/ΔCA）(治疗 52 周时)
- 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果(整个研究周期)
研究者
研究点 (34)
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