so racional de los tratamientos por inhibición de sustrato y enzimático sustitutivo en pacientes con Enfermedad de Gaucher tipo 1

• Conditions: Tratamiento de la enfermedad de Gaucher; MedDRA version: 9.1Level: LLTClassification code 10018048Term: Gaucher's disease

• Registration Number: EUCTR2007-007164-20-ES
• Lead Sponsor: INSTITUTO ARAGONÉS DE CIENCIAS DE LA SALUD

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Study Start: 2008-02-21
• Last Update Posted: 1 May 2012

Recruitment & Eligibility

• Status: ot Recruiting
• Sex: All
• Target Recruitment: Not specified

Inclusion Criteria

1. Pacientes de al menos 18 años
2. Diagnóstico confirmado de enfermedad de Gaucher tipo I en el momento de la inclusión. El diagnóstico se confirmará mediante un ensayo de glucocerebrosidasa o el análisis molecular del gen de la glucocerebrosidasa.
3. Pacientes que hayan recibido un TES durante al menos 3 años, con la dosis actual estable durante al menos los últimos seis meses.
4. Enfermedad clínica y biológicamente estable en los 2 años previos, con al menos dos evaluaciones (incluyendo la Basal como punto temporal potencial de evaluación).

Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

1. Pacientes con antecedentes de indicios de parálisis oculomotora, ataxia u otras manifestaciones asociadas habitualmente a la enfermedad de Gaucher tipo 3 (neuronopática).
2. Pacientes esplenectomizados antes de los 18 años, debido a una esplenomegalia masiva o una citopenia severa.
3. Polineuropatía periférica documentada, diagnosticada por signos y/o síntomas clínicos compatibles y también por electrodiagnóstico (EDX)
4. Pacientes que no acepten utilizar un método anticonceptivo fiable durante todo el estudio y durante los tres meses siguientes a la interrupción del tratamiento con Miglustat.
5. Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia, o que no acepten realizar un prueba de embarazo antes de la inclusión en el estudio.
6. Pacientes con antecedentes de intolerancia significativa a la lactosa.
7. Pacientes con diarrea clínicamente significativa sin causa definible en los 6 meses previos a la visita 1 o con antecedentes de trastornos gastrointestinales importantes.
8. Pacientes con antecedentes de cataratas o unmayor riesgo conocido de formación de cataratas.
9. Pacientes con insuficiencia renal severa, es decir, con un nivel de aclaramiento de creatinina.
10. Pacientes con un proceso médico activo intercurrente, como infección por VIH o hepatitis B/C, que los haga inadecuados para el estudio.
11. Pacientes que hayan recibido previamente tratamiento con Miglustat.
12. Hipersensibilidad prevista a Miglustat o cualquiera de los excipientes.
13 Pacientes con dependencia o abuso actual de drogas o alcohol.
14. Pacientes que reciban tratamiento con otro producto en investigación o que hayan recibido un producto en investigación en los 3 meses previos al inicio del estudio.

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified