CTR20232816已完成2 期
评价 HRS-5965 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的有效性和安全性的多中心、随机、开放 II 期概念验证研究
未提供5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 24 人开始时间: 2023年9月15日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 24
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 治疗 12 周后血红蛋白较基线的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价 HRS-5965 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的安全性、有效性和 PK、PD 特征
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •筛选时年龄≥18 岁，性别不限；
- •筛选时经流式细胞术确诊为 PNH，粒细胞和单核细胞克隆大小≥10%；
- •既往未接受过补体抑制剂治疗；
- •筛选和基线时 LDH 值> 1.5×正常值上限；
- •筛选和基线时血红蛋白水平< 10 g/dL；
- •在 HRS-5965 首次给药前 2 周接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗（如既往已接种，应提供有效滴度）；如果 HRS-5965 治疗必须在接种疫苗后 2 周之前开始，则必须开始预防性抗生素治疗；
- •有生育能力的女性受试者须同意从签署知情同意书至末次给药后 30 日内采用高效避孕措施（参见附件 1）；男性受试者须同意在试验期间和末次用药后 30 日内与其伴侣一起采用高效避孕措施，且无生育计划及不捐献精子 / 卵子；
- •理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书者。
排除标准
- •筛选前 3 个月内参加过任何药物或医疗器械的临床试验且预期有试验治疗的遗留效应者（由研究者判断），或者筛选前仍在某项临床研究的随访期内或试验药物 5 个半衰期内（以较长者为准）；
- •已知或疑似遗传性或后天补体缺乏；
- •目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷；
- •脾切除术史或计划在试验期间进行手术者；
- •有骨髓 / 造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）；
- •既往 5 年内诊断恶性肿瘤（根治性切除的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌除外）；
- •筛查时有实验室证据显示骨髓衰竭（网织红细胞< 100×109/L，或血小板< 30×109/L，或中性粒细胞< 0.5×109/L）的患者；
- •有荚膜细菌（如脑膜炎球菌、肺炎球菌等）感染史；
- •在 HRS-5965 首次给药前 2 周内存在或怀疑有全身活动性细菌、病毒或真菌感染（根据研究者的判断）；
- •人体免疫缺陷病毒（HIV）感染（已知的 HIV 病史或 HIV 抗体筛查呈阳性）；
- •筛选期乙肝表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎抗体（HCVAb）阳性，或筛选时肝功能检查异常由研究者判断不适合入组；
- •使用以下任何一种药物，除非在筛查前有稳定的治疗方案:
- •1.促红细胞生成素（ESA, Erythropoiesis stimulating agents）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂至少 8 周
- •2.全身使用糖皮质激（≤15mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素）至少 4 周
- •3.维生素 K 拮抗剂（如华法林）具有稳定的国际标准化比值（INR，International normalized ratio）至少 4 周
- •4.低分子肝素、口服抗凝药如阿司匹林、利伐沙班、阿哌沙班等至少 4 周
- •5.铁补充剂、维生素 B12、叶酸或雄激素至少 4 周
- •筛选时有严重的并发疾病，如严重肾病（如透析）、晚期心脏病（NYHA IV 级）、严重肺动脉高压（WHO IV 级）或不稳定血栓事件，经研究者判断不适合参加研究者；
- •任何经研究者判断可能影响患者参与研究的医疗状况、有可能存在的其他原因的慢性贫血以及其他经研究者判断不适合参与研究的情况；
- •怀疑对研究药物或研究药物中的任何成分过敏者；
- •筛选访视时血妊娠试验阳性以及正在哺乳的女性。
结局指标
主要结局
治疗 12 周后血红蛋白较基线的变化
时间窗: 给药第 1 天~给药第 12 周
次要结局
- 补体旁路途径（AP）活性各时间点较基线的变化。(给药第 1 天~给药第 12 周)
- 治疗 12 周后乳酸脱氢酶、结合珠蛋白、总 / 间接胆红素、网织红细胞计数较基线的变化。(给药第 1 天~给药第 12 周)
- 治疗 12 周后 PNH 红细胞克隆大小较基线的变化。(给药第 1 天~给药第 12 周)
- 治疗 12 周后 PNH 红细胞上 C3 补体蛋白片段沉积较基线的变化。(给药第 1 天~给药第 12 周)
- 12 周治疗期间未接受输血的患者百分比。(给药第 1 天~给药第 12 周)
- 12 周治疗期间接受输血患者的输血红细胞单位数。(给药第 1 天~给药第 12 周)
- 不良事件的发生率及严重程度(给药第 1 天~给药第 12 周)
- 血栓栓塞事件的发生率。(给药第 1 天~给药第 12 周)
- 血浆中 HRS-5965 的浓度。(给药第 1 天~给药第 12 周)
研究者
祁晟
成都盛迪医药有限公司
研究点 (5)
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