一项在中重度斑块状银屑病青少年受试者（12 岁至< 18 岁）中评价氘可来昔替尼的疗效、安全性和药代动力学的多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 36
- 试验地点
- 117
- 主要终点
- 银屑病面积和严重程度指数改善至少 75% (PASI 75)的受试者比例；sPGA 评分达到 0（清除）或 1（几乎清除）且较基线降低至少 2 分的受试者比例。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
1.主研究主要目的： 疗效：在 12 至< 18 岁的中重度斑块状银屑病受试者中评价根据体重分层剂量的氘可来昔替尼与安慰剂相比的疗效，根据以下 2 个共同主要终点评估： - PASI 75 - sPGA 0/1 2.主研究次要目的： ①.疗效：使用其他终点，在 12 至< 18 岁的中重度斑块状银屑病受试者中评估根据体重分层剂量的氘可来昔替尼与安慰剂相比的疗效。 ②.评价根据体重分层剂量的氘可来昔替尼与安慰剂相比患者报告结局的改善。安全性：评价根据体重分层剂量的氘可来昔替尼在 12 至< 18 岁中重度斑块状银屑病受试者中的安全性 / 耐受性。 ③.安全性：评价根据体重分层剂量的氘可来昔替尼在 12 至< 18 岁中重度斑块状银屑病受试者中的安全性 / 耐受性。 3.LTE 期主要目的： 安全性：在 12 至< 18 岁的中重度斑块状银屑病受试者中确定根据体重分层剂量的氘可来昔替尼的长期安全性 / 耐受性。 4.LTE 期次要目的： 疗效：在 12 至< 18 岁的中重度斑块状银屑病受试者中确定根据体重分层剂量的氘可来昔替尼的治疗应答的维持情况。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 疗效：在12 至< 18 岁的中重度斑块状银屑病受试者中评价根据体重分层剂量的氘可来昔替尼与安慰剂相比的疗效，根据以下2 个共同主要终点评估： - Pasi 75 - S Pga 0/1 2.主研究
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 18岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者[或其法定代理人（LAR）] 必须签署书面知情同意书 (ICF) 并注明日期，必须愿意遵守研究访视时间表和方案要求。
- •a)筛选前患有稳定性斑块状银屑病 6 个月或以上的受试者。
- •b) 中重度银屑病，定义为： - 筛选访视和第 1 天时，银屑病面积和严重程度指数(PASI) ≥ 12；以及 - 筛选访视和第 1 天时，静态医生总体评估(sPGA) ≥ 3；以及 - 筛选访视和第 1 天时，累及体表面积(BSA) ≥ 10%。
- •c) 适合光疗或银屑病系统治疗。
- •女性（出生性别）受试者如果未处于妊娠期或哺乳期，并且至少符合下列 条件之一，则有资格参加研究： - 无生育能力的个体(IOCBP)。 - 是 IOCBP，在研究干预期间和研究干预中止后至少 3 天内使用高效避孕 方法（每年的失败率< 1%），最好是使用如附录 4 所述的不依赖使用 者的方法，并同意在此期间不因生育目的捐献卵子（卵细胞、卵母细 胞）。
- •已完成国家儿科监管机构规定的现行指南要求的该年龄段的全部免疫
排除标准
- •筛选时和第 1 天体重< 30.0 kg。
- •筛选时或第 1 天时患有非斑块状银屑病（即，点滴状、反相、脓疱性、红皮 病型或药物性银屑病）或可能干扰治疗效果评估的斑块状银屑病以外的任 何皮肤状况。
- •第 1 天前 7 天内受试者有门诊活动性感染和 / 或发热性疾病史或证据
- •第 1 天前 60 天内有需要住院和静脉(IV) 抗感染治疗的严重细菌、真菌或病 毒感染史。
- •第 1 天前 60 天内发生任何未治疗的细菌感染。
- •任何现有的慢性细菌感染证据（例如，慢性肾盂肾炎、慢性骨髓炎、慢性 支气管扩张）
- •单纯疱疹 / 带状疱疹、活动性结核病(TB)、丙型肝炎病毒(HCV)、乙型肝炎 病毒(HBV)、人类免疫缺陷病毒(HIV) 感染相关排除标准。
- •第 1 天前 60 天内接种活疫苗或 BCG，或计划在研究期间或完成研究干预后 60 天内接种活疫苗。
- •既往暴露于氘可来昔替尼。
- •具有排除性的实验室检查结果
- •任何重大疾病 / 状况或不稳定临床状况的证据（例如肾、肝、血液、胃肠 道、内分泌、肺、精神、神经、免疫或局部活动性感染 / 感染性疾病），根 据研究者的判断或咨询申办方的医学监查员后认为如果受试者参加研究， 将显著增加受试者的风险。
- •患有癌症或在过去 5 年内有癌症（实体器官或血液学，包括骨髓增生异常综 合征）或淋巴细胞增生性疾病史
- •对研究干预药物的任何组分（包括辅料）或相关化合物有过敏史 / 超敏反应史；任何显著药物过敏史（如速发严重过敏反应）。
结局指标
主要结局
银屑病面积和严重程度指数改善至少 75% (PASI 75)的受试者比例；sPGA 评分达到 0（清除）或 1（几乎清除）且较基线降低至少 2 分的受试者比例。
时间窗: 第 16 周
LTE：直至研究完成的 AE 和 SAE；监测生长情况，包括体重和身高，以及研究完成前的性成熟情况。
时间窗: 整个 LTE 期间
次要结局
- 达到 PASI90 的受试者比例；PASI 较基线的变化；BSA 较基线的变化；WI-NRS 较基线的变化；WI-NRS 较基线改善≥ 4 的受试者；CDLQI 较基线的变化；达到 CDLQI 0/1 的受试者比例(第 16 周时)
- 直至研究完成时治疗中出现的 AE 和 SAE、实验室参数、体格检查和生命体征；第 16 周时具有麻疹、破伤风和百日咳保护性抗体滴度的受试者比例；监测生长情况，包括体重和身高，以及研究完成前的性成熟情况。(直至研究完成时)
研究者
郝博京
Bristol-Myers Squibb Company/百时美施贵宝（中国）投资有限公司/Piramal Pharma Limited/PATHEON INC. ; Bristol-Myers Squibb Company