ChiCTR2400079539尚未招募不适用
BBM-P002 注射液立体定向双侧壳核治疗中晚期原发性帕金森病的安全性、耐受性和有效性研究
上海勉亦生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年11月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 全血 AAV 载体脱落检测（4ml）
研究概览
简要总结
主要目的：评估中晚期原发性帕金森病受试者双侧壳核注射 BBM-P002 注射液 52 周内的安全性和耐受性。 次要目的：评估中晚期原发性 PD 受试者双侧壳核注射 BBM-P002 注射液 52 周内的有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 40 至 65（—）
- 性别
- All
入选标准
- •临床确诊原发性 PD[符合 2016 年发布的《中国帕金森病的诊断标准》，或符合 2015 年国际帕金森及运动障碍协会（MDS）原发性 PD 诊断标准]；
- •受试者年龄 40-65 岁（包含边界值），男女不限；
- •“关”期帕金森病分期量表（Hoehn-Yahr）分期为 2.5-4；
- •AAV 的中和抗体滴度≤1:2000；
- •“关”期 MDS-UPDRS Ⅲ评分>35，且急性左旋多巴负荷试验改善率≥30%；
- •筛选期前规律服用多巴胺能药物，包括服用左旋多巴至少 4 周；
- •受试者同意在主研究阶段推迟其他神经外科手术（包括深部脑刺激，试验过程中突发危及生命情况需神经外科手术除外）；
- •受试者同意在主研究阶段不参与其它治疗性干预研究；
- •受试者同意在主研究阶段不进行疫苗接种；
- •从筛选期开始至药物输注后至少 52 周内，使用可靠的避孕方法；
- •受试者依从性良好并能定期随访，在随访期间能够准确完成 PD 患者日记，家庭成员、监护人或看护人可以帮助受试者填写患者日记；
- •受试者充分了解本临床试验性质、目的、方法和可能发生的不良反应，自愿作为受试者参与使用，并签署知情同意书；若受试者无阅读能力，可由法定代理人或公正见证人阅读知情同意书和其他书面资料，并见证知情同意。
排除标准
- •非典型性或继发性帕金森病综合征（如帕金森病叠加综合征、遗传性帕金森病综合征、药物诱导的帕金森病综合征等）
- •有手术禁忌症或既往曾接受脑深部电刺激手术、苍白球毁损术、锥体外系手术等其他脑部手术，或曾接受研究者判定会影响其参与本试验的其他神经外科手术；
- •既往头颅影像学提示存在脑结构异常、脑血管畸形、颅内肿瘤、颅内出血风险、脑外伤等异常；
- •简明精神状态检查量表（MMSE）评分<24 分；
- •简易精神状态量表（PHQ-9）≥16；
- •肝肾功能异常者：谷草转氨酶（Aspartate aminotransferase, AST）或谷丙转氨酶（Alanine aminotransferase, ALT）＞1.5 倍正常值上限，血肌酐（Cr）>1.5 倍正常值上限；
- •凝血功能异常或正在使用抗凝剂；
- •传染病筛查：乙型肝炎表面抗原（Hepatitis B surface antigen, HBsAg）或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（Hepatitis B virus DNA, HBV-DNA）阳性、丙型肝炎病毒核糖核酸（Hepatitis C virus RNA, HCV-RNA）阳性、人免疫缺陷病毒（Human immunodeficiency virus, HIV）阳性或梅毒血清阳性；
- •正在接受乙肝、丙肝抗病毒治疗；
- •患不稳定的或严重的其他系统疾病：包括活动性结核病、心血管系统、呼吸系统、消化系统、泌尿系统、精神神经系统（如癫痫）、血液系统、免疫系统等疾病，或异常的实验室检测值，研究者判定不适合参与本试验；
- •患恶性肿瘤或既往有恶性肿瘤病史；
- •曾发生严重过敏反应、对造影剂过敏或不能接受手术麻醉；
- •正在参加其它临床试验，或在筛选期前 3 个月内曾参加其它临床试验；
- •筛选前曾接受基因治疗；
- •筛选期前 6 个月内曾接受干细胞治疗；
- •筛选前 4 周内或研究药物 5 个半衰期内（以较长者为准）曾使用其他研究性药物，或经研究者判断影响本试验的药物；
- •筛选期前 2 个月内曾接种活疫苗，或筛选期前 30 天内有疫苗接种史；
- •有酒精依赖史或药物成瘾史，且试验期间不能遵医嘱停止饮酒；
- •妊娠或哺乳期的女性受试者；
- •经研究者评估判定不适合入组的受试者。
研究组 & 干预措施
高剂量组
低剂量组
结局指标
主要结局
全血 AAV 载体脱落检测（4ml）
时间窗: 术前 3 天，术后 3 天，随访期
不良事件 / 严重不良事件
时间窗: 随访期
血清重组腺相关病毒 （rAAV）衣壳中和抗体和结合抗体
时间窗: 术前 3 天，术后 3 天，随访期
次要结局
- 国际运动障碍协会统一帕金森病评定量表 I-IV 评估(术前 3 天，术后 3 天，随访期)
- 临床整体印象量表（CGI-I）(术前 3 天，术后 3 天，随访期)
- 患者整体印象量表（PGI-I）(术前 3 天，术后 3 天，随访期)
- 帕金森病生活质量问卷（PDQ-39）(术前 3 天，术后 3 天，随访期)
- 帕金森病睡眠量表-2（PDSS-2）(术前 3 天，术后 3 天，随访期)
- 简易精神状态量表（MMSE）(随访期)
- 汉密尔顿焦虑量表（HAMA）(随访期)
- 汉密尔顿抑郁量表（HAMD）(随访期)
- 双侧壳核注射 BBM-P002 注射液 52 周内脑部 18F-多巴 PET（18F-dihydroxyphenylalanine positron emission tomography)(随访期)
- 双侧壳核注射 BBM-P002 注射液 52 周内每日口服左旋多巴（Levodopa, L-DOPA）剂量或左旋多巴等效剂量（Levodopa Equivalent Dose, LED）较基线的变化(术前 3 天，随访期)
研究者
研究点 (1)
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