Tratamiento de la hiperfenilalaninemia con dihidrocloruro de sapropterina (tetrahidrobiopterina, 6R-BH4) y su influencia en el patrón de aminoácidos y ácidos grasos desde la infancia hasta la edad adulta.
- Conditions
- a indicación terapéutica de la sapropterina es el diagnóstico y tratamiento de la hiperfenilalaninemia, causada por deficiencia de tetrahidrobiopterina o por una disminución de la afinidad de la enzima fenilalanina hidroxilasa.MedDRA version: 9Level: LLTClassification code 10034871Term: Phenylalaninemia
- Registration Number
- EUCTR2008-005394-35-ES
- Lead Sponsor
- Intituto Aragonés de Ciencias de la Salud
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- ot Recruiting
- Sex
- All
- Target Recruitment
- Not specified
Inclusion Criteria
- En el grupo de estudio: responder al tratamiento con sapropterina y estar bien controlados metabólicamente (cifras adecuadas de phe en sangre).
- En el grupo control: pacientes sin tratamiento con sapropterina que estén bien controlados metabólicamente (cifras adecuadas de phe en sangre).
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion Criteria
Padecer una hepatopatía u otra enfermedad crónica que precise un tratamiento de base.
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method