Efectos del tratamiento con deferiprone sobre la hipertrofia miocárdica y los parámetros de función cardiaca en pacientes afectos de Ataxia de Friedreich
- Conditions
- a Ataxia de Friedreich es una enfermedad causada por un déficit de la proteína frataxina. Su déficit produce acúmulo de hierro libre intramitocondrial, un incremento de la producción de radicales libres y al daño celular por estrés oxidativo. Evaluaremos la evolución cardiaca y neurológica con los datos del seguimiento de los cinco años pasados en tratamiento exclusivo con idebenona y a partir del nuevo tratamiento con deferiprone asociado a idebenona.MedDRA version: 9.1Level: LLTClassification code 10017374Term: Friedreich's ataxia
- Registration Number
- EUCTR2007-004001-96-ES
- Lead Sponsor
- Hospital Sant Joan de Déu
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- Authorised-recruitment may be ongoing or finished
- Sex
- All
- Target Recruitment
- Not specified
- Diagnostico genético confirmado de ataxia de Friedreich mediante la demostración de expansiones repetitivas GAA en el gen de la frataxina.
- Pacientes en tratamiento previo con idebenona.
- Las participantes de sexo femenino deberán presentar un test de gestación negativo y deberán confirmar el uso un método anticonceptivo efectivo previo al inicio del estudio.
- Firma del consentimiento informado del paciente ante testigo antes del inicio del estudio.
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
- Alergia conocida al Ferriprox® o a alguno de sus componentes.
- Déficit de hierro definido por niveles de ferritina inferiores a los niveles normales para edad y sexo.
- Elevación anomála de ALT superior a 2 veces el límite superior de la normalidad en 2 controles sucesivos.
- Creatinina sérica por encima de los niveles normales de referencia.
- Historia o evidencia de neutropenia definida por un recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1500/mm3 o trombocitopenia definida como un recuento de plaquetas inferior a 150.000/mm3.
- Recibir o estar recibiendo alguna droga en proceso de investigación durante la realización del estudio o en los 30 días previos al inicio de éste.
- Embarazo o administración de lactancia materna durante la realización del estudio.
- Antecedentes de enfermedad cancerosa.
- Abuso o antecedentes de abuso de drogas.
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method