ChiCTR2500104440尚未招募不适用
一项在 B 型血友病患者中评价 ANB-002 单次给药的安全性、药效学和有效性的开放性、非对照研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 8 人开始时间: 2025年5月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 8
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 第 52 周（研究药物 ANB-002 给药前）FIX 活性较基线的变化
研究概览
简要总结
目的： · 在 B 型血友病受试者中评价 ANB-002 单次静脉给药后 ANB-002 的安全性和有效性 主研究期的目标： · 评价 ANB-002 的不良反应特征 · 确定 ANB-002 的治疗有效和安全剂量 · 评价 ANB-002 的免疫原性 · 评价 ANB-002 的主要药效学参数 · 评价 ANB-002 的生物分布 随访期的目标： · 评价 ANB-002 的不良反应特征 · 确定 ANB-002 的治疗有效和安全剂量 · 评价 ANB-002 的免疫原性 · 评价 ANB-002 的主要药效学参数 · 评价 ANB-002 的生物分布
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署参与研究的知情同意书。
- •知情同意时年龄≥18 岁的确诊为 B 型血友病的男性。
- •诊断为 B 型血友病： · 筛选时 FIX 活性≤2%； 允许使用签署知情同意书前 2 个月内获得的 FIX 活性评估结果，前提是在申办者用于筛选分析的实验室中进行的分析。
- •筛选时不存在 FIX 抑制物（如果抑制物滴度≥0.6 BU，则认为存在抑制物），且无相关病史。
- •FIX 浓缩物治疗至少 100 个暴露日。
- •对于接受 FIX 浓缩物作为预防治疗的患者，在签署知情同意书前 6 个月内无需增加 FIX 浓缩物的剂量或频率，但在择期医疗操作前间歇性增加剂量和其他有出血风险的事件除外；对于接受按需治疗的患者，在签署知情同意书前 52 周内，有出血史（3 次或更多自发性出血发作）。
- •受试者及其有生育能力的性伴侣愿意使用可靠的避孕方法，直至获得连续 3 份不含 DNA 载体的精子样本。该要求不适用于接受手术绝育的患者。
- •有生育能力的受试者拒绝捐献精子，直至获得连续 3 份不含 DNA 载体的精子样本。
- •研究者认为受试者有能力遵循方案程序。
排除标准
- •任何基因疗法药物的使用史。
- •存在除 B 型血友病以外的其他血液或造血系统疾病。
- •通过 ELISA 检测抗 AAV5 抗体。如果筛选时发现受试者的抗 AAV5 抗体滴度＞1:5，则可重复进行抗 AAV5 抗体滴度检测。重复检测后，抗 AAV5 抗体滴度≤1:5 的受试者可纳入研究。
- •已知对 FIX 浓缩物或 ANB-002 的任何组分过敏或不耐受。
- •已知对糖皮质激素过敏或不耐受。
- •BMI＜16 kg/m2 或≥35 kg/m2。
- •动脉或静脉血栓形成事件（任何静脉血栓形成、肺血栓栓塞、急性心肌梗死等）病史。
- •诊断为 HIV 感染 。如果符合以下条件，则接受抗逆转录病毒治疗的有 HIV-1、HIV-2 抗体的患者可纳入研究： · CD4+细胞计数＞200 个细胞/mm3， · 未检出病毒载量（＜50 cop/mL）。
- •乙型肝炎（或其病史） 。
- •急性或慢性丙型肝炎：筛选时可检出 HCV RNA 水平或筛选时使用丙型肝炎抗病毒治疗 。
- •筛选时需要全身治疗的任何活动性全身感染或复发性感染。
- •与严重免疫缺陷相关的任何其他疾病。
- •筛选时的实验室参数 ： · 血肌酐＞1.5×ULN； · 血小板计数＜100×109/L； · 白蛋白＜LLN；· AST、ALT、GGT、ALP＞1.5×ULN； · 总胆红素＞1.5×ULN； · INR≥1.4。
- •可能为现有肝脏疾病症状的相关肝脏疾病或病症，包括但不限于： · 肝硬化； · 基于肝活检或非侵入性检查方法的结果，根据 METAVIR 量表（或如果使用其他量表，则为同等等级）评估的 3-4 级纤维化 可纳入 Gilbert 综合征或胆石症受试者。
- •缓解期＜5 年的淋巴增生性疾病或恶性肿瘤，基底细胞癌治愈病例除外 。
- •需要定期使用全身性糖皮质激素的疾病。
- •ANB-002 给药前 30 天内使用过免疫抑制剂（糖皮质激素除外）。
- •计划在 ANB-002 给药后 52 周内进行大手术。
- •当前药物成瘾或酒精依赖、精神活性物质或药物滥用（或其病史）、酒精 / 药物成瘾或滥用的体征，研究者认为这些皆为 B 型血友病治疗的禁忌症或会限制患者的治疗依从性。
- •同时参与其他临床研究，以及在签署知情同意书前 3 个月内参与过其他临床研究，既往参与过本研究。例外情况：受试者在筛选时退出本研究。
- •在签署知情同意书前 1 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内末次给予任何试验性 / 试验用药品。
研究组 & 干预措施
试验组
ANB-002
结局指标
主要结局
第 52 周（研究药物 ANB-002 给药前）FIX 活性较基线的变化
时间窗: 第 52 周（研究药物 ANB-002 给药前）
发生不良反应的受试者比例
次要结局
- 所有计划评估时间点的 FIX 活性较基线的变化(所有计划评估时间点)
研究者
研究点 (1)
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