CTR20262015尚未招募3 期
评价人凝血因子Ⅸ在经治疗成人及青少年中、重型血友病 B 患者（≥12 岁）中预防治疗的有效性、安全性及药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 山东泰邦生物制品有限公司
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 年化出血率（ABR）
研究概览
简要总结
评价经治疗成人及青少年中、重型血友病 B 患者（≥12 岁）输注人凝血因子Ⅸ进行预防性治疗的有效性、安全性和药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁 至 65岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时，年龄≥12 周岁且≤65 周岁住院或门诊患者；
- •筛选期或既往有检测结果证实 FⅨ活性水平≤2%的血友病 B 患者；
- •选择经治疗患者（PTPs），对于≥12 周岁的试验参与者 PTPs 定义为曾接受 FⅨ治疗且给药暴露日（EDs）＞150 天；
- •参加 PK 试验的试验参与者，接受试验药物 PK 给药前无明显出血症状；
- •入组前 3 个月内，至少发生过 2 次经治疗的出血事件者；
- •所有具有生育可能的试验参与者都必须在签署知情同意书后直至试验完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •验参与者和 / 或其监护人自愿知情同意；≥12 周岁且＜18 周岁的试验参与者经其本人及监护人同意并自愿签署知情同意书，试验参与者和 / 或监护人无法阅读知情同意内容时，需与公正见证人共同签署。
排除标准
- •试验参与者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子Ⅸ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（Bethesda 测定法测定 FⅨ抑制物滴度≥0.6 BU/mL）；
- •对人凝血因子Ⅸ制剂、本品所含辅料或其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；
- •确诊有除血友病 B 外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者；
- •严重的心血管伴随疾病：包括严重的先天性心脏病、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全 3 级及以上（NYHA 标准）、抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160mmHg 或舒张压≥100mmHg）；
- •患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；
- •首次给药前 7 天内使用过皮质类固醇类药物、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素、抗肿瘤坏死因子等免疫抑制剂治疗；
- •目前或签署知情同意书前 12 个月内有脑卒中（包括颅内出血、缺血性脑卒中）或严重的深静脉血栓、肺栓塞、动脉栓塞或弥散性血管内凝血史的患者；
- •入组前 3 个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者或计划试验期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者；
- •入组前 3 个月内施行过或计划在试验期间进行研究者认为不适宜入组的大手术的患者；
- •入组前接受其他长效或新型凝血因子治疗未满 5 个半衰期者，如重组 / 血源人凝血因子Ⅸ、人凝血酶原复合物、注射用重组人凝血因子Ⅸ-Fc 融合蛋白等；
- •入组前 30 天内参加过其他药物临床试验且接受药物治疗者，或参加其他药物临床试验末次使用试验药物未满 5 个半衰期者；
- •入组前 14 天内使用过任何抗凝药物治疗或试验期间需要抗凝治疗的患者；
- •既往使用过治疗血友病 B 的基因治疗药物者；
- •入组前 96 小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物（如 6-氨基己酸等）或其他影响凝血因子Ⅸ活性及代谢的药物；
- •入组时经研究者判断出血症状严重的患者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）；
- •重度或极重度贫血（血红蛋白＜60g/L）的患者；
- •筛选期实验室检查达到以下指标之一者：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）＞3×正常值上限（ULN），或总胆红素＞2.5×ULN 或血清肌酐＞1.5×ULN，或血小板计数<100×109/L；
- •乙肝表面抗原阳性、或丙肝抗体阳性、或 HIV 抗体阳性、或梅毒螺旋体血清学检查阳性；
- •其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。
结局指标
主要结局
年化出血率（ABR）
时间窗: 预防治疗后
次要结局
- 年化关节出血率（AJBR）(预防治疗后)
- 2. 预防治疗期前后的血友病关节健康评估表（HJHS）评分的比较(筛选期及末次访视)
- 预防治疗期前后靶关节数的比较。(预防治疗后)
- 预防治疗期前后的 EQ-5D 评分的比较(筛选期及末次访视)
- 试验期间的试验药物用药次数和用药剂量（包括平均注射剂量和总用量）。(预防治疗后)
- 预防治疗期间每次访视能维持 FⅨ:C 的浓度（谷浓度）＞1%的试验参与者比例。(预防治疗后)
- 预防治疗期经治疗的年化出血率(预防治疗后)
- 安全性评估指标包括生命体征、体格检查、血常规、尿常规、血生化、凝血指标、妊娠试验（仅限育龄女性）、FⅨ抑制物、感染性标志物和 12 导联心电图等规定的安全性指标。(预防治疗后)
研究者
研究点 (5)
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