ChiCTR2300070431尚未招募4 期
中国儿童生长激素长期疗效及安全性评估项目—一项开放、多中心、前瞻性与回顾性的观察性研究
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 11
- 主要终点
- 安全性
研究概览
简要总结
1.主要目的： 评估 PEG-rhGH 或 rhGH 用于治疗儿童矮小症（包括 GHD、ISS、SGA、TS、PWS、NS、SHOX 基因缺失及其它病因矮小症）的长期安全性； 2.次要目的：评估 PEG-rhGH 或 rhGH 治疗儿童矮小症（包括 GHD、ISS、SGA、TS、PWS、NS、SHOX 基因缺失及其它病因矮小症）的有效性； 3.探索性目的：对比 PEG-rhGH 或 rhGH 治疗期间胰岛素样生长因子 1（IGF-1）水平和体质指数标准差分值(BMI SDS)的变化。
研究设计
- 研究类型
- Observational
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •(1) 2 岁及以上的不同病因矮小症儿童；
- •(2) 身高低于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第 3 百分位数（-1.88 SD）；
- •(3) 既往已接受 PEG-rhGH 或 rhGH 治疗 1 年及以上，现已结束治疗的患者，并属于以下适应证其中之一：
- •第一队列：GHD；
- •第二队列：ISS；
- •第三队列：SGA；
- •第四队列：TS；
- •第五队列：PWS；
- •第六队列：NS；
- •第七队列：SHOX 基因缺失及其它病因矮小症。
- •(1) 患者的父母或法定监护人必须阅读、理解并签署知情同意书，有阅读能力的患者必须阅读（或由别人向其阅读）并签署儿童知情同意书；
- •(2) 2 岁及以上的不同病因矮小症儿童；
- •(3) 身高低于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第 3 百分位数 （-1.88 SD）；
- •(4) 正在使用 PEG-rhGH 或 rhGH，并属于以下适应证其中之一：
- •第一队列：GHD；
- •第二队列：ISS；
- •第三队列：SGA；
- •第四队列：TS；
- •第五队列：PWS；
- •第六队列：NS；
- •第七队列：SHOX 基因缺失及其它病因矮小症 。
- •(1) 患者的父母或法定监护人必须阅读、理解并签署知情同意书，有阅读能力的患者必须阅读（或由别人向其阅读）并签署儿童知情同意书；
- •(2) 2 岁及以上的不同病因矮小症儿童；
- •(3) 身高低于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第 3 百分位数（-1.88 SD ）；
- •(4) 现需要使用 PEG-rhGH 或 rhGH，并属于以下适应证其中之一：
- •第一队列：GHD；
- •第二队列：ISS；
- •第三队列：SGA；
- •第四队列：TS；
- •第五队列：PWS；
- •第六队列：NS；
- •第七队列：SHOX 基因缺失及其它病因矮小症。
排除标准
- •骨骺已完全闭合的患者；
- •回顾性队列 PEG-rhGH 或 rhGH 治疗不足 1 年的患者；回顾前瞻性队列已使用和预期使用 PEG-rhGH 或 rhGH 治疗时间的总和不足 1 年的患者；前瞻性队列 PEG-rhGH 或 rhGH 治疗预期不足 1 年的患者；
- •有任何进展迹象的潜在性肿瘤患者及已确诊的肿瘤患者；
- •对生长激素或其保护剂过敏者；
- •筛选前 6 个月内，患者曾接受过任何一种除研究药物外的其他生长激素治疗；
- •无法提供完整的病历记录或预期无法完整随访或收集完整病历记录；
- •任何研究者认为不适合入选研究的其他情况。
研究组 & 干预措施
连续入组
结局指标
主要结局
安全性
次要结局
- 有效性
- PEG-rhGH 或 rhGH 治疗期间胰岛素样生长因子 1（IGF-1）水平和体质指数标准差分值(BMI SDS)的变化
研究者
研究点 (11)
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