CTR20222784Active, not recruitingPhase 2
一项评价 KP104 在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性的开放性 II 期研究
Not provided2 sites in 1 country35 target enrollmentStarted: November 14, 2022
Drugs
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 2
- Status
- Active, not recruiting
- Enrollment
- 35
- Locations
- 2
- Primary Endpoint
- 第 1 部分：治疗期前 4 周内剂量限制性毒性（DLT）的发生率
Study Overview
Brief Summary
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Detailed Description
评价 KP104 在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性
Study Design
- Study Type
- 其他 其他说明:ii期
- Allocation
- 非随机化
- Intervention Model
- 单臂试验
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 18岁(最小年龄) to 无上限 (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •筛选时年龄≥18 岁的男性或女性。
- •筛选时体重>40 kg。
- •BMI<35 kg/m2。
- •筛选访视前 6 个月内具有经白细胞和红细胞流式细胞术评价（粒细胞或单核细胞克隆大小≥10%）证实的 PNH 诊断记录。筛选期内复测的流式细胞术检测结果如符合上述标准，也可接受。
- •筛选开始前 3 个月内具有 1 种或多种 PNH 相关体征或症状。
- •筛选时 LDH≥2.0×ULN。
- •筛选时血红蛋白≤10.0 g/dL。
- •有生育能力的女性和男性必须从筛选至 EOS 访视后 28 天采取有效的避孕措施。
- •有生育能力的女性在筛选时和研究药物给药前 24 小时内的妊娠试验结果必须为阴性。
- •必须在筛选访视时提供既往接种过脑膜炎奈瑟菌疫苗的证据。未提供既往疫苗接种证据的受试者应在开始 KP104 给药后接受疫苗接种，但需要接受适当的抗生素预防治疗，直至疫苗接种后 2 周。拒绝接种疫苗的受试者无资格参加本研究。
- •如果患者在筛选访视前未接种过肺炎链球菌和流感嗜血杆菌疫苗，并且可以获得疫苗，则应接种肺炎链球菌和流感嗜血杆菌疫苗。如果在接种后 2 周内开始 KP104 给药，应给予适当的抗生素进行预防。
- •愿意并能够遵守本方案，并能够在整个研究期间有时间参加研究。
- •入选标准（扩展治疗期）：
- •按方案要求完成 12 周（每周一次给药）或 13 周（每两周给药一次）的初始治疗期
- •入选标准（扩展治疗期）：
- •研究者认为受试者可从 KP104 治疗中获益
- •入选标准（扩展治疗期）：
- •愿意参加扩展治疗期，能够遵守研究方案，并能够在研究期间有时间参加研究
Exclusion Criteria
- •根据研究者的判断，除 PNH 外，还存在任何具有临床意义且控制不良的基础疾病。
- •筛选访视前 6 个月内有任何显著的慢性活动性或复发性感染的病史或体征，或与需要抗菌药、抗病毒药或抗真菌药治疗的显著慢性活动性或复发性感染一致的筛选实验室检查证据；也将排除 COVID-19 检测阳性的受试者。
- •使用 IV（筛选前 30 天内）或口服（筛选前 14 天内）抗菌药、抗病毒药或抗真菌药治疗任何感染。
- •有未经治疗的结核病史。
- •已知对青霉素类抗生素过敏。
- •已知或疑似存在免疫缺陷病，包括遗传性补体缺乏。
- •筛选时 HCV RNA 或 HIV 血清学阳性。
- •中性粒细胞绝对计数（ANC）<500 个细胞/μL。
- •网织红细胞计数<100？103/μL。
- •血小板计数<30000 个细胞/μL。
- •系统性自身免疫性疾病史。
- •eGFR<30 mL/min/1.73 m2（根据 CKD-EPI 公式计算）。
- •筛选前 1 年内有药物或酒精滥用史。
- •在筛选前 1 个月内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何此类减毒活疫苗。
- •筛选前 3 个月内使用过利妥昔单抗或筛选前使用过任何补体抑制剂。
- •筛选前 4 周内使用过类固醇（允许局部使用）、EPO、铁补充剂、叶酸、维生素 B12、雄激素和 HIF-PHI；筛选前 3 个月内使用过免疫抑制剂（如果在此期间上述药物的剂量可以维持稳定，则可以接受）。
- •恶性肿瘤史，但充分治疗的基底细胞癌或子宫颈原位癌除外。
- •骨髓衰竭和 / 或适合接受骨髓移植。
- •妊娠期或哺乳期女性，或计划在研究和随访期间怀孕的女性。
- •研究者认为可能妨碍参与研究、对受试者造成安全风险或可能混淆研究结果解释的任何状况。
- •使用 Fridericia 公式按心率校正的 QT 间期（QTcF），男性>450 毫秒（ms），女性>470 毫秒（ms），根据单次 ECG 结果确定 QTcF，或采用在 3 min 间隔内获得的重复三次 ECG 的平均 QTcF 值确定。
- •目前正在参加另一项涉及试验用医疗器械或药物的研究，或者距另一项试验用医疗器械或药物研究结束后不足 30 天。
- •排除标准（扩展治疗期）：
- •排除标准（扩展治疗期）：
- •有生育能力的女性受试者以及拥有有生育能力的性伴侣的男性受试者，如未采取有效避孕措施或不愿采取有效避孕措施，则不可入组
- •排除标准（扩展治疗期）：
- •3 研究者认为可能妨碍参与研究、对受试者造成安全风险的任何状况
Outcomes
Primary Outcomes
第 1 部分：治疗期前 4 周内剂量限制性毒性（DLT）的发生率
Time Frame: 4 周
开放扩展期 ○ 通过以下指标评估 KP104 在开放扩展期的安全性和耐受性： --治疗中出现的不良事件（TEAE）的类型和频率
Time Frame: 开放扩展期
开放扩展期 ○ 通过以下指标评估 KP104 在开放扩展期的安全性和耐受性： --治疗中出现的严重不良事件（TESAE）的类型和频率
Time Frame: 开放扩展期
开放扩展期 ○ 通过以下指标评估 KP104 在开放扩展期的安全性和耐受性： -- 特别关注的不良事件（AESI）的类型和频率，包括感染和局部或全身给药反应
Time Frame: 开放扩展期
Secondary Outcomes
- 第 1 部分和第 2 部分：治疗中出现的不良事件（TEAE）的类型和频率(试验全程)
- 第 1 部分和第 2 部分：治疗中出现的严重不良事件（TESAE）的类型和频率(试验全程)
- 第 1 部分和第 2 部分：特别关注的不良事件（AESI）的类型和频率，包括感染和局部或全身给药反应(试验全程)
- 第 1 部分和第 2 部分：KP104 的药代动力学参数包括但不限于静脉给药结束后 1 小时内的血药浓度浓度（CEOI）和谷浓度（Ctrough）(试验全程)
Investigators
岳长河
科越医药（苏州）有限公司
Study Sites (2)
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