CTR20253147RecruitingPhase 3
一项评估盐酸羟钴胺注射液治疗伴有同型半胱氨酸升高的甲基丙二酸血症（MMA）患者（cbl C 型）的单臂Ⅲ期临床研究
Conditions
Drugs
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 3
- Status
- Recruiting
- Sponsor
- 石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司
- Locations
- 4
- Primary Endpoint
- 血液或尿液甲基丙二酸
Study Overview
Brief Summary
主要目的：评估盐酸羟钴胺注射液治疗甲基丙二酸血症患者血液或尿液甲基丙二酸水平的影响。 次要目的：1）评估盐酸羟钴胺注射液对甲基丙二酸血症患者其他有效性指标的影响。2）评估盐酸羟钴胺注射液治疗甲基丙二酸血症患者的安全性。3）评价羟钴胺在甲基丙二酸血症患者中的药代动力学（PK）特征。
Study Design
- Study Type
- Interventional
- Primary Purpose
- 单臂试验
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 6月 to 18岁 (—)
- Sex
- All
Inclusion Criteria
- •首次给药时，参与者年龄必须满足 6 个月（含）~18 周岁（不含），男女均可；
- •诊断为 cbl C 型 MMA 的参与者需同时符合以下条件：
- •a) MMA 参与者使用 VitB12 治疗有效：血液 C3/C2 比值及尿甲基丙二酸下降 50%以上，判断为 VitB12 有效型；
- •b) 既往合并同型半胱氨酸升高的 MMA 存在 MMACHC 基因突变。
- •研究者评估目前疾病稳定，即筛选前 6 个月内未有急诊或住院（因代谢危象导致，如电解质紊乱、代谢性酸中毒、血糖异常以及多器官功能衰竭）且筛选时血 MMA 正常或尿 MMA 正常；
- •本试验药物首次给药前参与者已使用注射型羟钴胺治疗≥3 个月；
- •参与者（及 / 或监护人）已签署知情同意书，表示自愿同意参与本试验，且愿意并能够遵守研究计划的访视；
- •女性(月经初潮后)参与者的筛选期血妊娠试验(HCG)必须呈阴性；有潜在生育能力的参与者(如女性已初潮或男性已遗精)必须同意且在整个研究期间采取高效的避孕措施。
Exclusion Criteria
- •筛选前 3 个月内接受除注射型羟钴胺外的其它 VitB12 类药物；
- •在筛选开始前的 28 天内或药物的 5 个半衰期（以较短者为准）内参与过其他试验（仅参加过临床试验筛选而未用药者除外）；
- •接受过肝、肾移植或细胞治疗；
- •血红蛋白＜90 g/L；或血小板计数＜100 × 109/L；或估计肾小球滤过率（eGFR）＜60 mL /min/1.73 m2 或肾脏疾病需透析；
- •下列任何一种肝脏或异常事件：
- •a) 谷丙转氨酶（ALT）> 2.0×正常值上限（ULN）；
- •b) 谷草转氨酶（AST）> 2.0×ULN 或总胆红素>1.5×ULN；
- •c) 凝血酶原时间>1.5× ULN；
- •血氨≥3×ULN 为特征的高氨血症或代谢失调（如昏睡、烦躁不安、嗜睡、拒绝进食和呕吐等）；
- •既往影像检查怀疑为恶性肿瘤的占位或已知恶性肿瘤病史；
- •纽约心功能分级Ⅲ或Ⅳ，或中重度肺动脉高压；
- •筛选期影像学检查显示肾结石 / 结晶；
- •有基础疾病者：免疫缺陷、严重的营养不良、先天性心脏病、先天性呼吸系统发育畸形及其他心、肝、肺、肾疾病；糖尿病者；严重的造血系统疾病者；不受控制的癫痫等中枢神经系统疾病者；
- •对严重有过敏史或既往对羟钴胺有类似结构药物及辅料过敏或不耐受史；
- •其他研究者认为不适合参与本试验的情况。
Outcomes
Primary Outcomes
血液或尿液甲基丙二酸
Time Frame: 第 4、6、10、16、24 周
Secondary Outcomes
- 血同型半胱氨酸(第 3 天、第 2、4、6、10、16、24、32、40、48 周)
- 血丙酰肉碱（C3）、血 C3/乙酰肉碱（C2）、尿甲基枸橼酸(第 3 天、第 2、4、6、10、16、24、32、40、48 周)
- 血甲基丙二酸(第 3 天、第 2、4、6、10、16、24、32、40、48 周)
- 尿甲基丙二酸(第 3 天、第 2、4、6、10、16、24、32、40、48 周)
- 生长指数（身高、体重、头围）(第 12、24、48 周)
- 神经系统量表(第 12、24、48 周)
- AE、 SAE、 TEAE，及临床症状及实验室检查(整个研究期间)
- 游离和结合型羟钴胺的血药浓度(整个研究期间)
Investigators
Study Sites (4)
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