ChiCTR2500097147尚未招募不适用
SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的给药
神济昌华生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年3月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 安全性和耐受性
研究概览
简要总结
评估 SNUG01 治疗中重度肌萎缩侧索硬化症受试者中的安全性和耐受性
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1） 能够理解并自愿签署书面知情同意书，知情同意书必须在执行任何试验指定的研究程序前签署；
- •（2） 年龄 18-80 周岁(包含界值），性别不限；
- •（3） 诊断符合世界神经病学联合会修订的 El Escorial 肌萎缩侧索硬化症诊断标准修订版中被诊断临床上可能且辅助检查支持 ALS 或临床上很可能的 ALS 或临床上确诊的 ALS，见附录 1；
- •（4） 患者首次症状发作（任何 ALS 症状）至筛选访视时病程必须小于 36 个月（含 36 个月）；
- •（5） 体重指数（BMI）≥16 kg/m2 受试者；
- •（6） 筛选期肌萎缩硬化症功能评分量表修订版（ALSFRS-R）总分在 15 分-35 分（包含界值），见附录 2；
- •（7） 具备充分的器官功能：
- •1） 血液学：中性粒细胞计数≥1.0×109/L、血小板计数≥80×109/L、血红蛋白≥90g/L；
- •2） 肾功能：血清肌酐≤ 2×正常上限（ULN）；
- •3） 肝功能：总胆红素（TBIL）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）≤2×ULN、碱性磷酸酶（ALP）≤3×ULN；
- •4） 凝血功能：国际标准化值（INR）、凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血活酶时间（APTT）≤ 2×ULN；
- •（8） 受试者当前没有接受利鲁唑治疗或在筛选访视前已接受稳定剂量的利鲁唑治疗至少 4 周。预计接受利鲁唑治疗的受试者在整个研究期间保持相同的剂量；
- •（9） 受试者当前没有接受依达拉奉治疗或正在接受获批的依达拉奉标准方案治疗。正在接受依达拉奉治疗的受试者在筛选访视前必须已完成至少 1 个 28 天疗程的标准治疗，并预计在整个研究期间继续使用依达拉奉治疗；
- •（10） 育龄妇女在筛选期进行的血妊娠试验结果必须为阴性，且为非哺乳期。育龄妇女受试者（育龄妇女包括绝经前女性和绝经后 2 年内的女性，除外已进行双侧输卵管结扎、完全卵巢切除术或子宫切除术者。）和伴侣为育龄妇女的男性受试者必须同意在整个研究期间使用有效的避孕方法，例如禁欲、双重屏障式避孕方法、避孕套、宫内节育器等非药物避孕措施，并不得捐献精子或卵子。
排除标准
- •（1）筛选时血清抗 AAV9 中和抗体（NAb）滴度≥1:1000；
- •（2）筛选期存在腰椎穿刺术的禁忌症（包括但不限于给药部位皮肤感染和颅内压升高的体征或症状）、接受任何活性鞘内治疗、存在用于引流脑脊液（CSF）的植入式分流管、存在植入式中枢神经系统（CNS）插管或存在任何妨碍 CSF 采集的状况；
- •（3）存在其他运动神经元功能障碍有关的疾病（进行性延髓麻痹、原发性侧索硬化、颈椎病、腰椎病等、特发性炎症性肌病），可能会混淆或掩盖 ALS 的诊断；
- •（4）既往因 ALS 疾病采用需要有创通气或气管切开术，或当前使用无创通气支持平均≥16 小时 / 天；
- •（5）首次给药前 7 天内出现任何发热性疾病或接种过疫苗；
- •（6）首次给药前 4 周内患有活动性或无法控制的感染（包括但不限于：感染性肺炎、败血症、带状疱疹感染），或根据研究者的判断认为不可接受的慢性细菌感染的病史；
- •（7）首次给药前 4 周内接受过大手术；
- •（8）已知对治疗将使用的药物或其辅料过敏；
- •（9）乙肝病毒表面抗原（HBsAg）检测阳性（但如果外周血乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）低于参考值范围下限则有资格入选）；丙型肝炎病毒（HCV）抗体且 HCV RNA 结果呈阳性、梅毒螺旋体抗体、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；
- •（10）筛选时存在其他严重身体或精神疾病或实验室检查异常，可能增加参与研究的风险，或干扰研究结果，以及研究者认为不适合参与本研究的患者。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
安全性和耐受性
次要结局
- 免疫原性
- 疗效
研究者
研究点 (1)
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