人类废弃胚胎，小鼠和猴子胚胎基因编辑安全性评估

基因疗法就是通过基因工程技术手段，来取代或矫正患者或实验动物缺陷基因，以达到根治遗传疾病的目的。2017 年全世界首款基因疗法在美国 FDA 获批，同时首个人体内基因编辑临床试验开始。本研究拟采用当今最热门 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，结合其衍射的单剪辑编辑技术，对人类辅助生殖技术中经过患者知情同意废弃胚胎（主要为 3PN 胚胎）进行探究性试验，目前我们基于动物实验（小鼠和猴子胚胎实验结果），选定 CCR5 和 PCSK9 作为研究目标基因。通过该研究，精确修复遗传突变导致的疾病，或调解致病基因表达，预防相关疾病。同时，可根据对样本的深度测序分析，关联相关基因，分析不孕不育发病机理，改善不孕不育患者妊娠结局。