CTR20213338进行中（未招募）3 期
一项评价 TAK-755（rADAMTS-13，也称为 BAX 930/SHP655）预防性治疗和按需治疗重度先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP；Upshaw-Schulman 综合征或遗传性血栓性血小板减少性紫癜）受试者的安全性和疗效的 IIIb 期、前瞻性、开放性、多中心、单治疗组、延续研究
未提供26 个研究点 分布在 11 个国家目标入组 10 人开始时间: 2022年1月6日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 10
- 试验地点
- 26
- 主要终点
- 治疗中出现的相关 AE 和 SAE 的发生率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 从治疗中出现的相关不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 方面评价 TAK-755 (rADAMTS-13) 在预防性治疗队列和按需治疗队列中的长期安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 从治疗中出现的相关不良事件 (ae) 和严重不良事件 (sae) 方面评价 Tak-755 (r Adamts-13) 在预防性治疗队列和按需治疗队列中的长期安全性和耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0岁(最小年龄) 至 70岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者从未接受过 TAK-755 给药；或曾入组 TAK-755 研究 281102 按需治疗队列治疗急性事件，但未接受预防性治疗。
- •受试者或法定授权代表已提供签署的知情同意书（≥18 岁）和 / 或同意书（< 18 岁）。
- •筛选时，受试者的年龄为 0-70 岁。
- •受试者已确诊为重度先天性 ADAMTS-13 缺陷，定义如下：
- •a. 须由分子遗传学检测确认，经受试者病史记录或筛选时确认；并且
- •b. 经荧光共振能量转移 (FRETS)-血管性血友病因子 (VWF) 73 试验测定 ADAMTS-13 活性 < 10%，经受试者病史中记录或筛选时确认。
- •目前正在接受标准预防性治疗的受试者在筛选时 ADAMTS-13 活性可能超过 10%。
- •目前正在接受预防性治疗的受试者将在常规预防性输注前即刻进行筛选。
- •受试者在筛选时未显示任何重度 TTP 体征（血小板计数<100,000/μL 和 LDH 升高 >2×ULN）（仅限预防性队列）。
- •≥16 岁受试者的 Karnofsky 评分必须≥70%，< 16 岁受试者的 Lansky 评分必须≥80%。
- •经抗体或聚合酶链反应检测证实丙型肝炎病毒阴性(HCV-)，或者 HCV 阳性(HCV +)但疾病处于慢性且稳定状态。
- •如果受试者为育龄期女性，需在首次 IP 给药前 7 天内确认血清或尿妊娠试验结果为阴性，并同意在研究期间采取高效的避孕措施，以及每季度进行一次妊娠试验。
- •在治疗期间直至末次给药后至少 16 天，性生活活跃的男性必须使用可接受的有效避孕方法。
- •受试者愿意并能够遵守方案要求。
排除标准
- •受试者已确诊为任何其他 TTP 样疾病（微血管性溶血性贫血），包括免疫介导的 TTP。
- •已知对母体分子 ADAMTS-13、仓鼠蛋白或 TAK-755 的其他成分有危及生命的超敏反应，包括过敏反应。
- •受试者在筛选时存在功能性 ADAMTS-13 抑制物。
- •受试者有可能干扰产品免疫原性评估的遗传或获得性免疫缺陷病史，包括人类免疫缺陷病毒阳性伴绝对分化抗原簇 4(CD4)计数<200/mm3 或正在接受长期免疫抑制药物治疗的受试者。
- •受试者有重大神经系统事件史，如严重卒中，根据研究者的判断，复发可能会产生严重后果。
- •受试者确诊为重度心血管疾病（纽约心脏病协会 3-4 级）。
- •受试者患有需要长期透析的终末期肾病。
- •受试者确诊为肝功能障碍，证据包括但不限于以下任何一项：
- •a. 血清丙氨酸转氨酶 ≥ 2×ULN
- •b. 重度低白蛋白血症 < 24 g/L
- •c. 门静脉高压（例如，存在其他原因不明的脾肿大、食管静脉曲张病史）。
- •研究者认为受试者患有另一种可能对受试者造成额外风险的、具有临床意义的伴随疾病。
- •受试者在入组前 30 天内接受过免疫调节药物治疗，不包括局部治疗（例如软膏、鼻喷剂）。允许新鲜冷冻血浆输注时为预防过敏而联用的皮质类固醇治疗。
- •受试者在筛选时患有急性疾病（例如，流感、流感样综合征、过敏性鼻炎 / 结膜炎、支气管哮喘）（仅限预防性队列）。
- •受试者正在接受或预期在入组前 30 天内接受另一种研究药物和 / 或干预药物。
- •受试者在过去 2 年内有药物和 / 或酒精滥用史。
- •受试者患有进行性致死性疾病和 / 或预期寿命≤3 个月。
- •研究者确定受试者不能或不愿意配合研究流程。
- •受试者患有精神疾病，使其无法理解研究的性质、范围和可能的后果和 / 或有不合作态度的证据。
- •受试者是申办方或研究者的家庭成员或雇员。
- •如果是女性受试者，在入组时处于妊娠期或哺乳期
结局指标
主要结局
治疗中出现的相关 AE 和 SAE 的发生率
时间窗: 每次访视 / 研究结束
生命体征、临床生化和血液学检测结果发生具有临床意义变化的受试者
时间窗: 每次访视 / 研究结束
次要结局
- 治疗急性事件期间给予的 TAK-755 总量(研究结束)
- 接受 TAK-755 最终预防性治疗方案时 cTTP 症候的发生率(研究结束)
- 预防性治疗受试者中孤立性 TTP 症候（血小板减少症、微血管溶血性贫血、神经系统表现、肾功能不全、腹痛）的发生率(研究结束)
- 预防性治疗队列中需要调整剂量和补充剂量的受试者比例(研究结束)
- 受试者接受最终剂量和给药方案时发生急性 TTP 事件的发生率(研究结束)
- 开始使用 TAK-755 治疗急性 TTP 事件后，至临床症状（如存在）消退和实验室参数恢复正常的时间(研究结束)
- 接受 TAK-755(rADAMTS-13)预防性治疗的重度 cTTP 受试者中，急性 TTP 事件的发生数量和发生率(研究结束)
- 研究期间接受 TAK-755 治疗后出现缓解的急性 TTP 事件数量和比例(研究结束)
- 接受 TAK-755 预防性治疗受试者的 cTTP 症候发生率(研究结束)
- 需要紧急治疗方案的 cTTP 症候发生率(研究结束)
- 预防性治疗和按需治疗队列中器官损伤生物标志物的变化(研究结束)
- 所有 AE 和所有 SAE（包括不相关事件）的发生率(每次访视 / 研究结束)
- ADAMTS-13 给药后出现抗 ADAMTS-13 结合抗体和中和抗体的受试者比例(研究结束)
- 在预防性治疗队列中，评价 TAK-755 在家中通过自我输注或由医疗保健提供者或护理人员进行输注给药的安全性和疗效， 包括所有或相关的 AE、SAE 发生率以及急性 TTP 事件的发生率(每次访视 / 研究结束)
- 评价预防性治疗队列和按需治疗队列的健康相关生活质量、治疗满意度和医疗保健资源利用度(每次访视 / 研究结束)
- 评估在预防性治疗队列和按需治疗队列受试者中的 PK 和 PD 标志物水平情况(研究结束)
- 纵向评估以及在急性和亚急性事件时 PK 与 PD 标志物水平以及急性和亚急性事件发生率的关系(研究结束)
- 其他探索性 PD 生物标志物评估(研究结束)
研究者
马磊
Baxalta Innovations GmbH/Baxter AG/CSM Clinical Supplies Management Europe GmbH；CSM Clinical Supplies Management US/武田（中国）国际贸易有限公司
研究点 (26)
Loading locations...
相似试验
进行中（未招募）
3 期
一项评价 TAK-279 在中度至重度斑块状银屑病受试者中长期安全性和疗效的 III 期研究CTR20251323116
已完成
1 期
To investigate efficacy and safety of TAK-750Prevention of avian influenzaJPRN-UMIN000016768Clinical Research Center, National Hospital Organization50
进行中（未招募）
3 期
一项在中度至重度斑块状银屑病受试者中评价 TAK-279 疗效、安全性和耐受性的 III 期研究（含随机停药和再治疗期）CTR2024165261
进行中（未招募）
3 期
一项在中度至重度斑块状银屑病受试者中评价 TAK-279 疗效、安全性和耐受性的 III 期研究CTR2024164690
已完成
3 期
A Study of TAK-771 in Japanese Participants With Chronic Inflammatory Demyelinating Polyradiculoneuropathy (CIDP) and Multifocal Motor Neuropathy (MMN)Chronic Inflammatory Demyelinating Polyradiculoneuropathy (CIDP)Multifocal Motor Neuropathy (MMN)NCT05084053Takeda26