CTR20260187进行中（未招募）3 期
评价羟钴胺注射液治疗甲基丙二酸血症患者（控制不佳的经治患者）的有效性、安全性和药代动力学特征的 III 期临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 华润双鹤药业股份有限公司
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 血或尿甲基丙二酸
研究概览
简要总结
主要目的：评价羟钴胺注射液治疗甲基丙二酸血症患者的有效性。 次要目的： 1）评估羟钴胺注射液治疗甲基丙二酸血症患者的安全性。 2）评估羟钴胺注射液在甲基丙二酸血症患者中的药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 6月(最小年龄) 至 18岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时，6 个月≤年龄＜18 周岁，男女不限；
- •经临床诊断和基因检测诊断为 cblC 型甲基丙二酸血症；
- •受试者为既往已诊断的 MMA 患者，既往使用 / 目前使用注射型羟钴胺制剂治疗；
- •筛选期血同型半胱氨酸≥50μmol/L；
- •筛选期尿甲基丙二酸≥10mmol/mol·肌酐；
- •筛选期血丙酰肉碱≥5.0μmol/L 或丙酰肉碱 / 游离肉碱＞0.5 或丙酰肉碱 / 乙酰肉碱>0.25；
- •筛选期前 6 个月内疾病状态无代谢危象发生（代谢危象：因甲基丙二酸血症急性发作或控制不佳导致的急诊或者住院，如代谢性酸中毒、电解质紊乱、器官衰竭等）；
- •女性（月经初潮后）受试者的筛选期血妊娠试验（HCG）必须呈阴性；有潜在生育能力的受试者（如女性已初潮或男性已遗精）必须同意且在整个研究期间采取高效的避孕措施；
- •自愿参加本试验，理解并自愿按照本试验方案完成试验流程，并由受试者和 / 或其监护人签署知情同意书
排除标准
- •已知对试验药物或其所含辅料过敏者；
- •筛选期前 2 个月内接受过长期（＞2 周）皮质类固醇激素治疗者（不包括外用、眼用或吸入制剂）;
- •筛选期前 6 个月内发生严重心脑血管疾病者，包括但不限于以下：充血性心力衰竭（NYHA Ⅲ-Ⅳ级）、不稳定型心绞痛、脑卒中和 / 或心肌梗死；接受过心脏相关手术；或计划接受冠状动脉、颈动脉、外周动脉血管重建术；
- •既往影像检查怀疑为恶性肿瘤的占位或已知恶性肿瘤病史，但是已接受合适治疗或切除的非转移性皮肤基底癌或宫颈原位癌除外；
- •接受过肝、肾移植或细胞治疗；
- •筛选期影像学检查显示泌尿系结石；
- •筛选期，合并血氨≥3 倍正常值上限（ULN）为特征的高氨血症或代谢失调（如昏睡、烦躁不安、嗜睡、拒绝 进食和呕吐等）；
- •筛选期合并严重的甲基丙二酸血症急性期并发症症状者，包括昏迷、呼吸暂停、脑水肿、脑出血等；
- •筛选期的实验室检查符合以下任一条标准：
- •a）血丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2.5 倍 ULN；
- •b）血碱性磷酸酶（ALP）或总胆红素（TBIL）＞2 倍 ULN；
- •c）血肌酐＞1.2 倍 ULN；
- •d）血尿素 / 尿素氮＞1.2 倍 ULN；
- •e）血红蛋白＜90 g/L；
- •f）血小板计数＜100×109/L；
- •有除抑郁症之外的严重精神疾病或癫痫控制不佳（筛选前 2 个月，月均发作次数＞2 次）患者，经研究者评估不适宜参加本试验；
- •有晕针史、晕血史或不能耐受肌肉注射；
- •筛选前 1 个月内参加其它临床试验并接受试验药物或器械治疗（仅参加过临床试验筛选而未用药者除外）；
- •研究者判断受试者具有不适合参加本试验的其他情况。
结局指标
主要结局
血或尿甲基丙二酸
时间窗: 第 12 周
次要结局
- 血甲基丙二酸(第 1、4、8、24 周)
- 尿甲基丙二酸(第 1、4、8、12、24 周)
- 血同型半胱氨酸(第 1、4、8、12、24 周)
- 血酰基肉碱谱（C3）、（C2）、（C3/C2）、（C3/C0）(第 1、4、8、12、24 周)
- 尿有机酸谱（3-羟基丙酸、甲基枸橼酸）(第 1、4、8、12、24 周)
- 早期发育评分(第 12、24 周)
- 五维健康量表(第 12、24 周)
- 代谢危象(整个研究期间)
- 生长指数(第 12、24 周)
- AE、 SAE、不良反应，生命体征、体格检查、12 导联心电图及实验室检查(整个研究期间)
- 羟钴胺的血药浓度(整个研究期间)
研究者
研究点 (6)
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