Seguridad y eficacia de la administración oral de Fx 1006A en pacientes con polineuropatía amiloide familiar (FAP): estudio aleatorio, a doble ciego, controlado por placebo de fase II/III

Phase 1

• Conditions: Polineuropatía amiloide familiar (FAP)

• Registration Number: EUCTR2006-002792-41-ES
• Lead Sponsor: FoldRx Pharmaceuticals, Inc.

Brief Summary

Not available

Detailed Description

Not available

Study Timeline

• Results First Posted: 1900-01-01
• Study Start: 2007-01-22
• Study Completion: 2009-05-26
• Last Update Posted: 8 October 2021

Recruitment & Eligibility

• Status: ot Recruiting
• Sex: All
• Target Recruitment: 120

Inclusion Criteria

Son aptos para inscribirse en este estudio hombres y mujeres no embarazades que cumplan la totalidad de los siguientes criterios:

- El paciente padece amiloidosis documentada por biopsia (procedimiento detallado en el Manual de Laboratorio).
- El paciente padece mutación de TTR V30M documentada por biopsia (procedimiento detallado en el Manual de Laboratorio).
- El paciente padece una neuropatía periférica y/o autonómica con un índice de Karnofsky de >50. (Diríjase al Apéndice 10.2).
- El paciente tiene entre 18 y 75 años de edad.
- En el caso de las mujeres, la paciente es posmenopáusica, ha sido esterilizada quirúrgicamente o utilizará voluntariamente dos métodos anticonceptivos aceptables (por ej., anticonceptivo hormonal, dispositivo intrauterino, diafragma con espermicida, preservativo con espermicida) durante todo el estudio y durante las seis semanas posteriores al mismo. (El uso del preservativo solo no se considera un método anticonceptivo aceptable). Si se trata de un hombre con un cónyuge femenino con capacidad de procrear, acepta voluntariamente utilizas un método anticonceptivo aceptable durante el estudio. Tanto los participantes masculinos como femeninos deberán usar un método anticonceptivo aceptable cuande menos durante los 3 meses posteriores a la ultima dosis de medicamento del estudio.
- El paciente está, según el investigador, dispuesto y es capaz de cumplir el régimen de medicamentos y todos los demás requisitos del estudio.

Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

Los pacientes que cumplan cualquiera de los criterios de exclusión no seran aptos para el estudio:

- Uso crónico de fármacos antiinflamatorios no esteroideos (AINE). Se permitirán ibuprofeno y nimesulida.
- El paciente padece amiloidosis primaria.
- En el caso de las mujeres, la paciente está embarazada o en período de lactancia.
- El paciente ha recibido un transplante hepático previo.
- El paciente no posee un umbral sensorial registrable para percibir vibración en ambos pies, según la medición de QST, mediante el uso de CASE IV.
- Pacientes con resultados positivos de hepatitis B antígeno superficial (HBsAg), virus de la anti-hepatitis C (HCV) y/o virus de inmunodeficiencia adquirida (VIH).
- Pacientes con insuficiencia renal (eliminación de creatinina < 30 ml/min).
- El paciente presenta anormalidades en las pruebas de las funciones hepáticas: Alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) > 2 veces sobre el límite superior normal (ULN) que segun el juicio de investigador se deben funciones hepaticas reducidas o a enfermedades hepaticas activas..
- El paciente posee una clasificación funcional mayor o igual de III según la Sociedad Cardíaca de Nueva York (NYHA, por sus siglas en inglés). (Diríjase al Apéndice 10.3).
- El paciente presenta otras causas de neuropatía sensoriomotora (deficiencia de B12, diabetes mellitus, VIH tratado con medicamentos antirretroviral, trastornos de tiroides, alcoholismo y enfermedades crónicas inflamatorias).
- El paciente presenta comorbidez anticipada a un límite de supervivencia de menos de 18 meses.
- El paciente recibió un fármaco/dispositivo de investigación y/o participó en otro estudio clínico de investigación, dentro de los 60 días previos a las condiciones iniciales (día 0).

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified