临床试验/CTR20211919

CTR20211919已完成3 期

在 ITP 成人患者中评价 Efgartigimod PH20 SC 有效性和安全性的 III 期研究

未提供217 个研究点分布在 8 个国家目标入组 24 人开始时间: 2021年8月11日

试验速览

阶段: 3 期
状态: 已完成
入组人数: 24
试验地点: 217
主要终点: 实现持续血小板计数应答的慢性 ITP 患者比例，定义为在研究第 19 周至第 24 周期间的 6 次访视中至少有 4 次血小板计数达到≥50×10^9/L

研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

暂无简介。

详细描述

评价与安慰剂 PH20 SC 相比，efgartigimod PH20 SC 在慢性原发 ITP 患者中实现持续性血小板计数应答的有效性，持续性血小板计数应答定义为在研究第 19 周至第 24 周的 6 次访视中至少 4 次的血小板计数≥50×10^9/L

研究设计

研究类型: 安全性和有效性
分配方式: 随机化
干预模型: 平行分组
盲法: 双盲

入排标准

年龄范围: 18岁(最小年龄) 至无上限（—）
性别: All
接受健康志愿者: 否

入选标准

•能够理解研究要求并提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息），愿意并能够遵守研究方案程序（包括参加所需的研究访视）
•在签署 ICF 时，应至少达到当地临床研究法定知情同意年龄。
•在随机化前至少 3 个月，根据美国血液学会标准确诊为原发 ITP，且无已知血小板减少症病因
•研究者认为对既往 ITP 治疗（TPO-RA 除外）的应答情况支持诊断
•在研究开始前的 3 个月内应有至少 3 次有记录的、合格的血小板计数（其中至少两次合格的计数应采集于筛选期：筛选期采集的血小板计数和随机化当天[访视 1]的给药前血小板计数），其平均值应<30×10^9/L。如果研究开始前的 3 个月内未获得第三个血小板计数，则可在筛选期获得第三个血小板计数。
•筛选前存在血小板计数<30×10^9/L 的病史记录
•研究开始时，受试者正在同期接受 ITP 治疗，且既往接受过至少 1 种 ITP 治疗，或受试者当前未接受 ITP 治疗（见注释），但既往接受过至少 2 种 ITP 治疗。
•基线时同期接受方案允许的 ITP 治疗的受试者，则在随机分组前，该治疗剂量和给药频率应已维持稳定持续 4 周。
•允许同期合并使用的 ITP 药物包括糖皮质激素、达那唑、长春新碱、口服免疫抑制剂、氨苯砜、fostamatinib 和 / 或口服 TPO-RA。
•注：同期未接受 ITP 治疗的受试者如果在基线前至少 4 周内未接受过 ITP 治疗，以及在基线前至少 6 个月内未接受过抗 CD20（例如利妥昔单抗）治疗 ITP，则有资格入组研究。
•同意按照当地法规和以下要求采取避孕措施：有生育能力的女性（定义见章节 10.6.1.1）在筛选时血清妊娠检查结果必须为阴性，基线时接受 IMP 之前的尿妊娠研究结果必须为阴性。避孕要求见章节 10.6.2.1。

排除标准

•与其他疾病相关的继发 ITP/血小板减少症，如淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、病毒感染、肝炎、诱导性或同种免疫性血小板减少症、与骨髓发育异常相关的血小板减少症或造血干细胞移植
•随机化前 4 周内使用过抗凝剂（如维生素 K 拮抗剂、直接口服抗凝剂）
•随机化前 4 周内进行过任何输血
•随机化前 4 周内接受过 Ig（IV、SC 或肌内途径）或血浆置换（PLEX）
•随机化前 4 周内使用过 romiplostim
•随机化前 4 周内使用过全反式维甲酸（ATRA）
•随机化前 4 周内使用过地西他滨
•随机化前 4 周内接受过脾切除术
•在 IMP 首次给药前 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用过研究性药物
•在 IMP 首次给药前 6 个月内使用过任何单克隆抗体或 Fc 融合蛋白（上文提及的除外）（例如，抗 CD20）
•在随机化前 4 周或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用过经研究者评估可能干扰受试者的有效性评估和安全性的补充疗法，包括中药、草药或操作（如针灸）
•筛选访视时，具有临床显著的实验室检查异常如下：
•？血红蛋白≤9 g/dL
•？国际标准化比值>1.5 或活化部分凝血活酶时间>1.5×正常值上限
•？总 IgG 水平<6 g/L
•有恶性肿瘤病史，除非认为在 IMP 首次给药前≥3 年通过充分治疗治愈且无复发证据。患有以下癌症的受试者可随时入组：
•a. 经充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
•d. 前列腺癌的偶然组织学发现（TNM 分期 T1a 或 T1b）
•控制不佳的高血压，定义为尽管接受了适当的治疗，但血压反复升高，超过 160 mmHg（收缩压）和 / 或 100 mmHg（舒张压）
•随机化前 5 年内有任何重大血栓形成或栓塞事件史（例如心肌梗死、卒中、深静脉血栓形成或肺栓塞）
•凝血障碍或遗传性血小板减少症病史或血小板减少症家族史
•根据研究者的判断，存在需要紧急治疗或治疗性操作的活动性、临床显著的器官或内部粘膜出血（例如，颅内出血、肺出血、持续需要浓缩红细胞输血的出血，除外 ITP 的预期出血）
•根据研究者的判断，预估发生需要紧急治疗或治疗性操作的临床显著的器官或内部粘膜出血（除外 ITP 的预期出血）的风险较高
•其他重大严重疾病的临床证据、近期接受过大手术或研究者认为存在可能混淆研究结果或使受试者处于过高风险的任何其他疾病
•筛选期活动性病毒感染血清检测呈阳性，存在以下任一情况：
•a.提示乙型肝炎病毒（HBV）急性或慢性感染，除非 HBV DNA 检测结果呈阴性（https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf）
•b.丙型肝炎病毒（HCV）：基于 HCV 抗体检测（除非 HCV RNA 检测结果呈阴性）
•c.人类免疫缺陷病毒（HIV）：满足获得性免疫缺陷综合征（AIDS）定义条件或 CD4 细胞计数≤200 个细胞/mm3
•已知对 efgartigimod、rHuPH20 或其 1 种辅料存在超敏反应
•既往参加过 efgartigimod 临床研究，并接受过至少 1 次 IMP 给药
•妊娠或哺乳期或者有计划在研究期间妊娠（译者注：原文序号 22a 为笔误，中文翻译勘误）
•筛选期出现有临床意义的控制不佳的活动性或慢性细菌、病毒或真菌感染
•研究者认为会干扰 ITP 临床症状的准确评估或使受试者处于过高风险中的任何其他已知自身免疫性疾病
•尽管给予了适当的治疗，但仍存在显著不稳定或控制不佳的除 ITP 以外的急性或慢性疾病（例如心血管、肺、血液学、胃肠道、内分泌、肝脏、肾脏、神经系统、恶性肿瘤、感染性疾病、控制不佳的糖尿病）的临床证据，这些疾病可能将受试者暴露于过度的风险中
•当前存在酒精、药物或药物滥用或有酒精、药物或药物滥用史（即筛选前 12 个月内）
•筛选前 4 周内接种过活 / 减毒活疫苗。筛选前的任何时间接种过任何灭活、亚单位、多糖或结合疫苗不视为排除标准。

结局指标

主要结局

实现持续血小板计数应答的慢性 ITP 患者比例，定义为在研究第 19 周至第 24 周期间的 6 次访视中至少有 4 次血小板计数达到≥50×10^9/L

时间窗: 研究第 19~24 周期

次要结局

疾病控制程度，定义为慢性 ITP 人群在计划的 24 周治疗期内血小板计数≥50×10^9/L 的累积周数(每次访视)
总体人群（慢性和持续性 ITP）中血小板计数持续应答的患者比例，定义为第 19 周至第 24 周期间的 6 次访视中至少有 4 次血小板计数达到≥50×10^9/L(每次访视)
在总体人群中，按 WHO 标准分类的出血事件的发生率和严重程度；(每次访视)
在总体人群中，在研究第 17 周至第 24 周期间的 8 次访视中至少有 6 次血小板计数达到≥50×10^9/L 的患者比例(每次访视)

研究者

发起方

未提供

责任方

Sponsor

主要研究者

李乔曼

argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.

研究点 (217)

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