CTR20253844进行中（未招募）3 期
无水甜菜碱散剂治疗同型半胱氨酸血症的Ⅲ期验证性临床试验
未提供4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 15 人开始时间: 2025年9月22日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 15
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 治疗第 16 周末血 Hcy 较基线的变化值。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要研究目的 治疗第 16 周末血 Hcy 较基线的变化值。 次要研究目的 （1）治疗第 2、4、8 周末血 Hcy 较基线的变化值； （2）治疗第 2、4、8、16 周末血 Hcy 值； （3）治疗第 2、4、8、16 周末有效率。 （4）与基线（访视 1）相比，治疗第 2、4、8、16 周末临床症状的变化情况。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:验证性临床试验
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 1月(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •儿童及成人确诊为以下①～③项之一的遗传性同型半胱氨酸血症患者；
- •①胱硫醚-β-合酶（CBS）缺乏；
- •②5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶（MTHFR）缺乏；
- •③钴胺素（cbl）辅助因子代谢缺陷（钴胺素辅助因子是指 cblC、D、E、F 或 G 型）；
- •筛选和基线血总同型半胱氨酸浓度≧30μmol/L；
- •年龄≧1 个月（月龄<3 个月需收集出生证明确认为足月出生，足月出生定义为 37 周以上），体重≧3000 克；
- •对于既往已使用甜菜碱治疗入组后转换为试验药物治疗的患者，入组前使用甜菜碱治疗后与使用甜菜碱治疗前比，血总同型半胱氨酸值应下降≧20%；
- •接受无水甜菜碱散剂治疗；
- •签署书面知情同意书（8 岁及以上未成年患者应与其法定监护人共同签署知情同意书，<8 岁儿童患者应由其法定监护人签署知情同意书）。
排除标准
- •在取得知情同意前，因服用甜菜碱导致症状恶化或出现无法忍受的副作用的患者；
- •甜菜碱及甜菜碱类似物（药物）过敏史者；
- •血中甲硫氨酸水平≧1000μmol/L，出现头痛、复视、意识障碍、无法确定原因的神经系统等与脑水肿相关的症状的患者；
- •筛选期丙氨酸转氨酶（ALT）或天门冬氨酸转氨酶（AST）>3 倍正常值上限（ULN），或肌酐（Cr）>1.5 倍 ULN；
- •有凝血功能障碍或血栓的患者；
- •合并酒精依赖症或药物依赖症的患者；
- •怀孕及哺乳期的女性，或在试验期间不能保证有效避孕者；
- •因营养素缺乏导致的继发性高同型半胱氨酸血症患者；
- •筛选前 3 个月内参加过其它临床试验；
- •其他被试验责任医师或试验分担医师判断为不适合参加该试验的患者。
结局指标
主要结局
治疗第 16 周末血 Hcy 较基线的变化值。
时间窗: 16 周
次要结局
- 治疗第 2、4、8 周末血 Hcy 较基线的变化值；(2 周、4 周、8 周)
- 治疗第 2、4、8、16 周末血 Hcy 值；(2 周、4 周、8 周)
- 治疗第 2、4、8、16 周末有效率；(2 周、4 周、8 周、16 周)
- 与基线（访视 1）相比，治疗第 2、4、8、16 周末临床症状的变化情况；(2 周、4 周、8 周、16 周)
研究者
庞振华
伊春五加参药业有限责任公司
研究点 (4)
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