儿童血液病联盟骨髓衰竭性疾病协作组多中心骨髓衰竭性疾病队列研究

单位自筹1 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2022年6月1日最近更新: 2022年12月5日

试验速览

主要研究目的：建立我国多中心儿童骨髓衰竭性疾病队列注册平台。了解我国儿童骨髓衰竭性疾病的临床及遗传学特点。建立多中心儿童骨髓衰竭性疾病生物样本库。建立符合我国实际情况的儿童骨髓衰竭性疾病诊疗指南。
更好地了解 BMF 的自然病程、病理生理学特点及并发症发生情况。识别预后预测因子；确定治疗对其他器官和功能的副作用和影响; 尽早评估患者自诊断起及随访期间的生活质量。
研究 BMF 并发症如克隆进化的机制、急性髓系白血病 / 骨髓增生异常综合征易感综合征发病机制等。研究 IBMFs 的发病机制，探索 IBMFs 治疗新方法。评估儿童骨髓衰竭性疾病管理的医疗和社会需求。评估我国儿童骨髓衰竭性疾病的诊断和管理水平。

•2011 年 1 月 1 日起，于入组分中心确诊的符合以下各子队列疾病诊断标准：
•（1）IBMFs 子队列：确诊及高度怀疑为先天性骨髓衰竭综合征。包括：范可尼贫血、先天性纯红细胞再生障碍性贫血、先天性角化不良、舒-戴综合征、先天性中性粒细胞减少症、各类骨髓衰竭相关先天性血小板减少及其他不能分类的先天性骨髓衰竭性疾病；
•（2）MDS 相关疾病子队列：包括可疑 MDS、MDS 以及 AML-MRC 患者。包括原发 MDS 和由 IBMFs 等疾病进展成的 MDS；
•（3）重型再生障碍性贫血子队列：明确诊断为重型再生障碍性贫血的患者；
•（4）造血干细胞移植治疗骨髓衰竭性疾病子队列：确诊以上骨髓衰竭性疾病并进行造血干细胞移植患者；
•诊断困难患者定期由科学委员会专家进行讨论决定是否可以入组。

缓解率

总生存率

血常规

未报告次要终点

发起方

单位自筹

Loading locations...