ChiCTR2400090369
Not yet recruiting
Phase 1
ART001 注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的 I/IIa 期临床研究
锐正基因（苏州）有限公司3 sites in 1 countryStarted: October 2, 2024Last updated:
Overview
- Phase
- Phase 1
- Status
- Not yet recruiting
- Sponsor
- 锐正基因（苏州）有限公司
- Locations
- 3
- Primary Endpoint
- 血常规
Overview
Brief Summary
主要目的： 评估 ART001 注射液在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）受试者中的安全性和耐受性； 次要目的： 评估 ART001 注射液在 ATTR-CM 受试者中的药代动力学（PK）、药效动力学（PD）、免疫原性和疗效。
Study Design
- Study Type
- 干预性研究
- Primary Purpose
- 单臂
Eligibility Criteria
- Ages
- 18 to 80 (—)
- Sex
- All
Inclusion Criteria
- •在签署 ICF 时，年龄为 18~80 岁（包含界值）；
- •明确诊断 ATTR-CM（需同时满足以下 2 项要求）：
- •a. 左室后壁厚度≥12mm；
- •b. 以下至少满足一项：
- •i. 基因检测证实有 TTR 基因突变；
- •ii. 活检或影像学证实有 TTR 淀粉样蛋白的组织沉积；
- •筛选时 NT-proBNP≥600 pg/mL 且≤3000 pg/mL；
- •筛选时 6-MWT≥ 150 m；
- •筛选时纽约心脏病学会（NYHA）心功能分级为 II~III 级；
- •女性受试者应满足以下条件之一：
Exclusion Criteria
- •符合以下任一标准的受试者将从研究中排除：
- •淀粉样病变归因于非 TTR，如轻链型淀粉样变（AL）；
- •乙型肝炎（乙肝病毒表面抗原阳性且 HBV-DNA 拷贝数大于检测值下限）、丙型肝炎（丙型肝炎病毒抗体阳性且 HCV RNA 定量高于检测值下限）、梅毒（螺旋抗体阳性）或人类免疫缺陷病毒感染（HIV 阳性）；
- •任何不稳定的系统性疾病：包括但不限于不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前 6 个月内）、心肌梗死（筛选前 6 个月内）、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA]心功能分级≥IV 级）、需要药物治疗的严重心律失常、肝脏、肾脏或代谢性疾病以及活动性消化性道出血的受试者，或其他经研究者判定的不稳定的系统性疾病；
- •在入组前 14 天内，存在需要静脉治疗的活动性感染或不可控感染；
- •筛选时受试者符合以下实验室标准：
- •a. AST，ALT，TBIL，和国际标准化比值（INR）>1.5 倍正常值上限（ULN）；
- •b. 肾小球滤过率（eGFR，计算公式见附录 12.5）≤45 mL/min/1.73 m2；
- •c. 血红蛋白<90 g/L；
- •d. 血小板计数<正常值下限（LLN）；
Arms & Interventions
试验组
Outcomes
Primary Outcomes
血常规
血生化
凝血功能
尿常规
甲状腺功能
维生素 A
维生素 B12
视黄醇结合蛋白
C 反应蛋白
补体
细胞因子
Secondary Outcomes
- 药代动力学
- 药效动力学
- 免疫原性
- 疗效评估
Investigators
Study Sites (3)
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