CTR20254863招募中3 期
一项评价 NouvNeu001 注射液脑内壳核移植治疗多系统萎缩的安全性、耐受性和有效性的 I/III 期临床研究
睿健毅联医药科技（成都）有限公司 / 睿健医药科技（武汉）有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年12月16日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- NouvNeu001 注射液的安全性和耐受性
研究概览
简要总结
I 期试验 主要目的：评价壳核注射 NouvNeu001 治疗多系统萎缩帕金森型（MSA-P）的安全性、耐受性，并确认最大耐受剂量（MTD）或第 2 阶段推荐剂量。次要目的：评价壳核注射 NouvNeu001 治疗多系统萎缩帕金森型（MSA-P）的初步有效性。探索性目的：探索壳核注射 NouvNeu001 治疗多系统萎缩帕金森型（MSA-P）对药效学生物标志物变化以及脑结构和功能的影响。III 期试验 主要目的：评价壳核注射推荐剂量的 NouvNeu001 对改善多系统萎缩帕金森型（MSA-P）患者运动障碍的有效性。次要目的：评价注射推荐剂量的 NouvNeu001 对治疗多系统萎缩帕金森型（MSA-P）的安全性。探索性目的：探索壳核注射 NouvNeu001 治疗多系统萎缩帕金森型（MSA-P）对药效学生物标志物变化以及脑结构和功能的影响。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 30岁 至 70岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •30 岁≤年龄≤70 周岁，性别不限
- •受试者理解并遵守研究流程，自愿参加并签署知情同意书
- •根据 2022 年版 MDS 提出的诊断标准诊断为病理确诊的、临床确诊的或临床很可能的 MSA
- •受试者现有针对 MSA 核心症状治疗控制不佳的
- •受试者出现 MSA 相关的运动症状（帕金森综合征和 / 或小脑性共济失调）的时间不超过 5 年
- •可以在无需他人协助的情况下行走，定义为能够行走至少 10 步，允许使用辅助设备（例如助行器或拐杖）
- •受试者同意在给药后 24 个月内不参与任何其他临床研究
排除标准
- •除多系统萎缩外的神经疾病 / 障碍，如帕金森病、路易体痴呆、特发性震颤、进行性核上性麻痹、脊髓小脑性共济失调、痉挛性截瘫、皮质基底节变性、血管性帕金森综合征、正常压力脑积水、药物性或脑炎后帕金森综合征
- •受试者被诊断患有痴呆症
- •既往或者现在正接受其他疾病修饰治疗，或者参与其他新药或者新疗法的临床研究
- •既往 3 个月内使用过可能对帕金森症状或可能影响自主神经功能或对安全性评价有影响的药物的受试者
- •有临床意义重大或不稳定的医学或外科病症的受试者，这些病症可能会妨碍安全完成治疗或影响治疗结果
- •既往患有或正在接受治疗的反复发作的脑卒中
- •筛查时的头部磁共振成像显示存在其他重要的病理表现，包括但不限于：脑出血、急性期脑梗死、动脉瘤、血管畸形、感染性病变、脑肿瘤或其他占位性病变（小于 1 厘米最大直径的脑膜瘤或蛛网膜囊肿无需排除）
- •符合以下任何一项表明病情已较为严重的标准的受试者：
- •根据 UMSARS 问卷第 1 题得分为≥3 的情况判定的言语障碍
- •根据 UMSARS 问卷第 2 题得分为≥3 的情况判定的吞咽障碍
- •根据 UMSARS 问卷第 7 题得分为≥3 的情况判定的行走障碍
- •根据 UMSARS 问卷第 8 题得分为≥3 的情况判定的每周发生跌倒次数超过一次的情况
- •受试者有当前滥用药物和 / 或酒精的历史(在试验入组前 12 个月内)
- •受试者已知对试验用药品过敏；或者对抗生素等药物过敏史
- •筛查结果显示存在活动性病毒感染的情况，包括人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、乙型肝炎核心抗体以及丙型肝炎病毒（HCV）呈阳性
- •伴有严重肝功能不全、肾功能不全或严重心脏功能不全（严重肝功能不全指谷丙转氨酶（ALT）值≥正常上限值的 2.0 倍或谷草转氨酶（AST）值≥正常上限值的 2.0 倍；严重肾功能不全指血肌酐≥正常上限值的 1.5 倍或估算肾小球滤过率（eGFR）<40 毫升 / 分钟/1.73 平方米；严重心脏功能不全指纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为 3-4 级）
- •三个月内血小板减少症的受试者、有其他出血性疾病或正在接受抗凝治疗（不包括每天不超过 100 毫克的阿司匹林）的受试者
- •处于孕期、哺乳期，或者有可能怀孕且计划怀孕的受试者
- •双相情感障碍、重度抑郁症、精神分裂症或其他精神病性障碍的病史
- •在筛查时的临床判断判定有自杀意念的受试者，或者在筛查前 6 个月内有过自杀企图的受试者
- •有手术禁忌症者（如植入过人工耳蜗、心脏起搏器、心脏除颤器、立体定向神经核团毁损术、曾经植入过单侧或双侧同类产品等）或半年内做过研究者认为对本试验有影响的其他外科手术者，或其他神经外科手术禁忌症者
- •具有临床意义的心脏病相关指标定义为：心肌梗死、NYHA 心功能分级为 III 级或 IV 级的心力衰竭、未得到控制的冠状动脉痉挛、严重且未得到控制的室性心律失常，或者在入组前 6 个月内存在心电图显示的急性缺血或异常传导系统证据
- •先天性或遗传性免疫缺陷病家族史
- •经研究者评估考虑依从性差者
- •患有重大疾病，或存在任何危及受试者安全或影响研究者评估的其他情况
结局指标
主要结局
NouvNeu001 注射液的安全性和耐受性
时间窗: 入组至随访结束
MTD 或第 2 阶段推荐剂量
时间窗: I 期最后一例受试者给药后 26 周
次要结局
- 给药后 AE 和 SAE 的发生率和严重程度(入组至随访结束)
- NouvNeu001 注射液治疗多系统萎缩帕金森型（MSA-P）的初步有效性(给药后 13 周、26 周、52 周)
研究者
研究点 (1)
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