ChiCTR2500105551尚未招募1 期
SKLB-V02 重组蛋白制剂治疗系统性硬化症纤维化的安全性与有效性的 I 期，单臂、开放、前瞻性临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 10 人开始时间: 2025年7月15日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 10
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 疾病急性加重频次
研究概览
简要总结
- 主要目的：探索 SKLB-V02 重组蛋白制剂在治疗系统性硬化症中的安全性
- 次要目的： 1）探索 SKLB-V02 重组蛋白制剂在治疗系统性硬化症中的有效性 2）探索 SKLB-V02 重组蛋白制剂在治疗系统性硬化症中的最佳剂量 3）观察 SKLB-V02 重组蛋白制剂在治疗系统性硬化症中患者免疫反应
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1）自愿签署知情同意书，了解并能够按照方案完成试验者；
- •2）年龄 18-70 周岁（含上下限），男女均可；
- •3）研究参与者符合 2013 年美国风湿病学会 / 欧盟抗风湿病联盟分类标准，诊断为弥漫性系统性硬化症。
- •4）筛选前 6 个月内经肺部高分辨 CT（HRCT）诊断明确符合间质性肺病（ILD）；
- •5）筛选期 FVC>=预计值的 40%；
- •6）筛选期 DLCO（使用血红蛋白校正）>=预计值的 40%；
- •7）筛选期 SSc 病程=<60 个月（病程定义为从出现首个非雷诺现象的表现到筛选期的时间）；
- •8）SSc-ILD 受试者的皮肤增厚未累及试验用药品的注射部位；
- •9）SSc-ILD 受试者可接受霉酚酸酯 / 钠或甲氨蝶呤中的 1 种药物治疗，均必须在首次给药前 3 个月内保持稳定剂量，且同意在首次给药后至少 6 个月内保持稳定剂量；
- •10）在参加本试验期间及末次给药后 6 个月内，无妊娠或捐献精子 / 卵子计划，同意采取规定的可靠避孕措施的育龄受试者（受试者或伴侣无生育能力除外）。
排除标准
- •患者存在以下任何一项不能入组：
- •筛选前 4 周或筛选期 SSc 急性加重者；
- •合并其它风湿性、自身免疫疾病，包括但不限于：特发性炎性肌病、系统性红斑狼疮、原发性干燥综合征、混合性结缔组织病、系统性血管炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等；
- •口服皮质类固醇 > 10 mg/天泼尼松或等效药物，羟氯喹 > 400 mg/天，甲氨蝶呤 > 25 mg/周，吗替麦考酚酯 > 2 g/天（可接受羟氯喹和甲氨蝶呤联合治疗或羟氯喹和吗替麦考酚酯联合治疗，并且在基线访视前必须接受稳定剂量治疗至少 4 周）；
- •药物滥用、酗酒者；
- •筛选前 6 个月内发生过脑血管事件，包括但不限于脑出血、蛛网膜下腔出血；
- •筛选期有活动性病毒、细菌或真菌感染，且未能用适当的抗感染治疗进行控制者；
- •有恶性肿瘤病史者（确定已治愈或缓解≥5 年的癌症，根治性切除的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、原位宫颈癌以及切除的结肠息肉除外）；
- •HIV 病史、梅毒病史（根据病历或患者报告确定）；
- •乙肝 HBV-DNA 检测呈阳性； 患有乙型肝炎病毒(HBV)感染，目前接受抗 HBV 治疗且 HBV-DNA 阴性可入组，研究期间将对 HBV-DNA 进行监测；
- •丙型肝炎检测阳性； 患有丙型肝炎病毒(HCV)感染（丙型肝炎抗体阳性和 HCV 核糖核酸 RNA 阳性）； 注：记录既往 HCV 感染抗 HCV 治疗且为 HCV 的患者 RNA 阴性可入组；
- •有结核病(TB)风险的受试者；（1）特别从本研究中排除的是参与者在过去 3 年内有活动性 TB 病史（即使其接受了治疗）；活动性 TB 病史超过 3 年，除非有记录表明既往抗结核治疗的持续时间和类型适当；当前临床、影像学、或活动性 TB 的实验室证据；
- •存在以下有临床意义的心脏疾病：
- •a) 存在慢性充血性心力衰竭病史（心功能 NYHAIV 级），存在超声心动图检测心脏射血分数（EF）< 30%的病史，未控制的高血压、肺心病、症状性心包积液；
- •b) 筛选前 6 个月内发生过心肌梗死、急性冠脉综合征、病毒性心肌炎、肺栓塞等；6 个月内行冠状动脉血运重建术；
- •c) 存在需要 Ia 或 III 类抗心律失常药物治疗的严重心律失常；存在病窦综合症、II 度 II 型或者 III 度房室传导阻滞的心律失常，且尚未植入起搏器；
- •d) 筛选期心电图提示有临床意义的可能影响受试者安全的异常，QTcF 间期>=480 ms（根据 Fridericia 校正公式，其中 QTcF=QT/RR^0.33），或有 QTc 间期延长病史；
- •基线前 3 月内或 5 个半衰期内（取二者中较长者）接受过任何临床实验中研究药物（未上市）或医疗器械治疗；
- •患有精神疾病或其它病情，不能配合研究治疗与监控要求。
- •既往接受过干细胞治疗或任何类型的骨髓移植，或全身淋巴结照射；既往接受过实体器官移植；。
- •对 SKLB-V02 重组蛋白制剂的活性成分、任何一种非活性成分、生产工艺中使用的物质过敏者，或以前接种同类疫苗时出现过敏者；既往已知有其他严重过敏反应史（如急性过敏反应、血管神经性水肿、呼吸困难等）；
- •孕妇或哺乳期，或在研究期间不愿意避孕者；研究者评估存在不适合参加试验的其他因素者。
- •根据研究者判断，由于各种医疗、心理、社会条件或其他条件，有悖于试验方案，或影响受试者签署知情同意的。
研究组 & 干预措施
低 / 中/高剂量组
SKLB-V02 重组蛋白制剂
结局指标
主要结局
疾病急性加重频次
次要结局
- 肺功能
- 血生化
- 胸部高分辨 CT 结果
- 硬皮病专科彩超
- 血常规
- 凝血功能
- 免疫指标
- 心电图数据
- 免疫球蛋白
- 改良的 Rodnan 皮肤评分
- 基线 Cochin 手功能量表
- 呼吸困难评分（mMRC 量表）
- 健康评估问卷残疾指数（HAQ-DI）
- 医生总体评估
- 患者总体评估
- 生命体征和体格检查
- 自身免疫抗体
- 血沉
- 大便常规
- 尿常规
- 实验室检查
研究者
研究点 (1)
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