ChiCTR2500102410进行中（未招募）2 期
RY_SW01 细胞注射液治疗系统性硬化症的安全性、耐受性和有效性的多中心 I/II 期临床研究方案
江苏睿源生物技术有限公司15 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年9月22日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 15
- 主要终点
- 剂量递增阶段（I 期）：DLT 发生率
研究概览
简要总结
第一阶段：剂量递增阶段（Ⅰ期） 主要目的 观察 RY_SW01 细胞注射液静脉输注治疗系统性硬化症的安全性和耐受性。 次要目的 观察 RY_SW01 细胞注射液静脉输注治疗系统性硬化症的初步有效性。 第二阶段：剂量扩展阶段（Ⅱ期） 主要目的
- 评价静脉输注 RY_SW01 细胞注射液治疗系统性硬化症的安全性；
- 探索静脉输注 RY_SW01 细胞注射液治疗系统性硬化症的有效性。 次要目的 探索分析系统性硬化症患者给药前后血清生物标志物的变化。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 整个试验过程对盲态研究者、参与者设盲。
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 65（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.自愿签署知情同意书；
- •2.年龄 18~65 岁（含临界值），男女不限；
- •3.根据 2013 年美国风湿病学会（ACR）/欧洲抗风湿病联盟（EULAR）系统性硬化症（SSc）诊断标准，诊断为 SSc；
- •4.筛选时诊断为弥漫型硬皮病患者，且病程≤5 年(病程起始时间定义为首次非雷诺现象表现的时间);
- •5.既往经过激素、免疫抑制剂、生物制剂等两种及两种以上方式治疗，皮肤评分 10≤mRSS≤30 分。
排除标准
- •（1）筛选时，患者肺功能 FVC（用力肺活量）预测值百分比＜50%；
- •（2）既往诊断为肺动脉高压或静息状态下经右心导管法测得平均肺动脉压＞25mmHg 和肺动脉楔压＜15mmHg 或筛选时经超声心动图测得收缩期肺动脉压＞45mmHg；
- •（3）筛选前存在初发或原有临床症状加重，经研究者判定需住院治疗的下列情况：①6 个月内初发或原有临床症状加重的心肌梗死、脑卒中、肾危象、严重高血压（≥160/100mmHg）未能控制的患者；②3 个月内初发或原有临床症状加重的不稳定型缺血性心脏病、未控制的心律失常、心力衰竭，纽约心脏病协会 III/IV 期或超声心动图检查提示左室射血分数＜50%、肾功能不全、肾性高血压等；
- •（4）筛选前合并除系统性硬化症以外的其它自身免疫性结缔组织疾病的患者，但伴有继发性干燥综合征的患者允许参加本试验；
- •（5）筛选时存在以下任何实验室检查结果：
- •①血常规存在异常：血红蛋白<80g/L 或红细胞比容<30%；白细胞计数<3.0×109/L；中性粒细胞绝对计数<1.2×109/L；血小板计数<75×109/L；
- •②肝功能异常：ALT 或 AST>3 倍正常值上限（ULN）；总胆红素>3 倍 ULN；
- •③肾功能异常：估算肾小球滤过率（eGFR）<60mL/min/1.73m2 或经研究者判定可能影响研究数据判读或受试者参加研究的任何未得到控制的具有临床意义的实验室检查异常；
- •（6）在筛选期人类免疫缺陷病毒抗体（抗 HIV-Ab）检验阳性、活动性梅毒、活动性丙肝（丙肝抗体阳性，且 HCV-RNA 阳性）、HBsAg 阳性且 HBV-DNA 阳性的患者，不得参加研究；在筛选期有严重活动性的或有复发性的细菌性、病毒性、真菌性、寄生虫性或其它感染病史；
- •（7）入组前 2 个月内接种过活疫苗 / 减毒疫苗；
- •（8）入组前 3 个月内出现以下任何一种情况：①有重大创伤或大手术（包括关节手术），或在研究期间需要大手术，研究者认为会给受试者带来不可接受的风险；②血浆置换或体外光置换等治疗；③参与任何其他临床试验的受试者；
- •（9）既往使用过干细胞类药物治疗；
- •（10）入组前 5 年内有任何恶性肿瘤史，但经充分治疗或切除的皮肤基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌或原位宫颈癌除外；
- •（11）对研究治疗不耐受或存在禁忌，包括以下任何一种情况：
- •①对本品辅料中含有的白蛋白；
- •（12）在筛选前 12 个月内或筛选期间存在嗜烟、嗜酒或药物滥用；
- •①嗜烟定义为：筛选前 3 个月内平均每日吸烟量≥5 支；
- •②嗜酒定义为：筛选前 3 个月内每周饮酒超过 14 单位酒精（1 单位酒精=啤酒 350ml，或白酒 45ml，或葡萄酒 150ml）；
- •③药物滥用定义为：有吸毒、药物滥用史者。
- •（13）在末次注射给药后至少 2 年内有生育计划，或不愿与其伴侣采取有效避孕措施，或有捐精、捐卵计划者；
- •（14）经研究者判断不适宜参加本研究者。
研究组 & 干预措施
剂量扩展阶段（II 期）：低剂量组
剂量扩展阶段（II 期）：高剂量组
剂量扩展阶段（II 期）：对照组
剂量递增阶段（Ⅰ期）：低剂量组
剂量递增阶段（Ⅰ期）：高剂量组
结局指标
主要结局
剂量递增阶段（I 期）：DLT 发生率
剂量扩展阶段（II 期）：输注后 24 周的不良事件发生率
剂量扩展阶段（II 期）：输注后 24 周时 mRSS 较基线的变化情况
次要结局
- 剂量扩展阶段（II 期）：输注后 12 周时 mRSS 较基线的变化情况
- 剂量扩展阶段（II 期）：输注后 24 周肺功能（FVC 预测值百分比）较基线的变化情况
- 输注后 24 周治疗失败的受试者比例
- 输注后 24 周 mRSS 较基线改善的受试者比例
- 输注后 24 周 HAQ-DI 较基线的变化情况
- 输注后 12、24 周血液中 TNFR1、抗 Scl-70 抗体、IL-6、TGF-β、VEGF、TNF-α和 Th17 细胞亚群比例较基线的变化
研究者
研究点 (15)
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