CTR20171073已完成3 期
单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血因子 IX 治疗乙型血友病的有效性和安全性研究
未提供5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2017年9月12日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 本研究主要疗效指标为第一次注射结束后 30 分钟 FIX 活性效率值。 FIX 活性效率值（%）= （注射后的 FIX 活性值-注射前的 FIX 活性值）/FIX 活性的计划增加值×100%
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价人凝血因子 IX 治疗乙型血友病的有效性和安全性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 无岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •临床确诊为乙型血友病，伴有出血的临床表现（包括但不限于肿胀、疼痛、关节活动受限等各种表现）
- •所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后 3 个月内采取有效的避孕措施
- •成年患者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书
排除标准
- •对人凝血因子 IX 制剂任何成分和其他血液制品过敏且不能耐受治疗的患者
- •患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者
- •癌症患者或预计生存期限小于 3 个月的患者
- •既往 6 个月内有脑血管病史（脑出血、脑血栓）
- •有静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者；已明确有血栓形成风险者
- •有严重的现病史，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全 3 级以上等）；以及研究者认为不适宜的患者
- •预计研究期间需要输血或使用其他血液制品进行替代治疗的患者
- •需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者
- •入组前 3 个月内施行大手术患者以及计划在研究期间进行中、大型手术患者
- •经研究者判断，出血症状严重或危及生命的患者
- •曾经出现凝血因子Ⅸ抑制物阳性；或者筛选期受试者凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般 Bethesda 法≥0.6 BU/ml）
- •肝肾功能异常达到以下指标之一者：肝功能（ALT、AST、TBIL）≥2 倍正常值上限，肾功能（BUN、Cr）≥1.5 倍正常值上限
- •筛选期病毒检测任意一项阳性：乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV 抗体阳性、梅毒抗体阳性
- •受试者入组前 7 天内使用过任何含凝血因子 IX 的制剂（如重组人凝血因子 IX 或人凝血酶原复合物）
- •入组前 3 个月内输注全血、红细胞、血小板的患者以及计划研究期间注射全血、红细胞、血小板的患者
- •入组前 30 天内参加过其他药物临床试验的受试者
- •有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女
- •其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者
结局指标
主要结局
本研究主要疗效指标为第一次注射结束后 30 分钟 FIX 活性效率值。 FIX 活性效率值（%）= （注射后的 FIX 活性值-注射前的 FIX 活性值）/FIX 活性的计划增加值×100%
时间窗: 第一次注射结束后 30 分钟
次要结局
- 临床有效率：观察注射后 24 小时出血症状和体征改善评估。具体分级标准如下： ⑴“优良”：首次注射 24 小时内,疼痛迅速减轻和 / 或出血的体征明显改善,24 小时内无需进一步注射。⑵“改善”：首次注射 24 小时内,疼痛和出血体征改善，但是完全消失可能需要一次以上的注射。⑶“无效”：症状没有改善或加重。⑷“无法评估”：按照现有结果无法进行评估。临床有效率的计算公式如下： 临床有效率（%）= （优良+改善）的病例数 / 所有病例例数×100％(首次注射后 24 小时)
- FIX 首次输注前后变化值：通过收集首次输注前后（输注前和输注结束后 30 分钟）的凝血因子Ⅸ的活性值，比较输注前后的变化情况。(首次输注前后（输注前和输注结束后 30 分钟）)
研究者
刘通一
四川远大蜀阳药业股份有限公司
研究点 (5)
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