CTR20223159TerminatedPhase 2
一项在中国原发性膜性肾病患者中评价 efgartigimod 的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究
Not provided31 sites in 1 country72 target enrollmentStarted: December 9, 2022
Drugs
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 2
- Status
- Terminated
- Enrollment
- 72
- Locations
- 31
- Primary Endpoint
- 在抗 PLA2R 抗体（Ab）血清阳性人群中，尿蛋白肌酐比值（UPCR）从基线至第 24 周的变化
Study Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
在中国 pMN 患者中评价 efgartigimod 的有效性和安全性。
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 随机化
- Intervention Model
- 平行分组
- Masking
- 双盲
Eligibility Criteria
- Ages
- 18岁(最小年龄) to 无上限 (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •签署知情同意书（ICF）时年龄≥18 岁
- •能够提供已签署的知情同意书，并符合方案要求
- •经肾活检确诊为特发性（原发性）MN。如果受试者在筛选前未进行过肾活检，则可在筛选期的任何时间进行肾活检，以确认特发性 MN 诊断并确保受试者资格
- •在随机分组前接受 ACEi 和 / 或 ARB 至少 12 周且接受稳定剂量（最大耐受剂量或允许剂量）至少 4 周
- •同意使用符合当地法规的避孕措施，详细信息请详见方案。
Exclusion Criteria
- •患有需要治疗的活动性或慢性感染
- •诊断性肾活检显示肾小球新月体形成证据，提示 pMN 的替代或额外诊断；肾活检证据为皮质区>50%间质纤维化 / 肾小管萎缩
- •有恶性肿瘤病史，除非认为经充分治疗治愈，且在随机化前≥3 年内无复发证据。
- •肾活检显示糖尿病肾小球病变的任何证据，即：I 型以上糖尿病肾小球病变，或活检后有糖尿病控制不佳（例如 HbA1c≥9.0%）病史的 I 型糖尿病肾小球病
- •目前正在接受肾脏透析或预期在研究期间需要透析
- •既往进行过肾脏移植或研究期间计划进行移植
- •需要全身免疫抑制治疗或研究者认为会干扰 pMN 临床症状的准确评估或使受试者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病
- •其他重大或控制不良的严重疾病（即心血管、肺、血液学、胃肠道、肝脏、肾脏、神经系统）的临床证据，近期接受过大手术，或患有研究者认为可能混淆研究结果或使受试者处于过高风险的任何其他病症
- •随机化前 4 周内使用过可能干扰研究者评估受试者有效性和安全性的补充治疗，包括中药、草药或操作（如针灸）
- •随机化前 28 天内接受过活疫苗 / 减毒活疫苗。在筛选前的任何时间接受过任何灭活疫苗、亚单位疫苗、多糖疫苗或缀合疫苗不视为排除标准。建议受试者在 IMP 首次给药前更新疫苗接种情况
- •既往参加过 efgartigimod 的临床研究
- •筛选时 SARS-CoV-2 检测阳性。无论受试者是否接种疫苗，均需要进行检测
- •已知对 efgartigimod 或 IMP 的任何辅料存在超敏反应或禁忌症
- •研究者认为，当前存在酒精、毒品或药物滥用，或有酒精、毒品或药物滥用史（即随机化前 12 个月内）
- •妊娠或哺乳期女性以及在参与研究期间打算怀孕的女性
- •经研究者判断可能使受试者不适合参加研究的任何病症或情况
Outcomes
Primary Outcomes
在抗 PLA2R 抗体（Ab）血清阳性人群中，尿蛋白肌酐比值（UPCR）从基线至第 24 周的变化
Time Frame: 筛选访视，第 7 周，第 15 周，第 19 周，第 23 周
Secondary Outcomes
- 在总人群中，UPCR 从基线至第 24 周的变化(长达 24 周)
- 在总人群和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，第 24 周达到完全缓解（CR，定义为蛋白尿≤0.3 g/24 小时和血清白蛋白≥3.5 g/dL）的受试者比例(长达 24 周)
- 在总人群和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，达到 CR 的时间(长达 32 周)
- 在总人群和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，第 24 周达到部分缓解（PR，定义为蛋白尿较基线减少≥50%且最终蛋白尿在 0.3-3.5 g/24 小时[含 3.5]之间）的受试者比例(长达 24 周)
- 在总人群和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，达到 PR 的时间(长达 32 周)
- 在抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，抗 PLA2R Ab 从基线至第 24 周的变化(长达 24 周)
- 在总人群和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，血清白蛋白从基线至第 24 周的变化(长达 24 周)
- 在总人群和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，估计肾小球滤过率（eGFR）从基线至第 24 周的变化(长达 24 周)
- 在总人群和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，治疗期间的治疗失败率(长达 32 周)
- 在总人群和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中的复发率，定义为 CR 或 PR 后出现肾病范围蛋白尿，即后续研究期间蛋白尿>3.5 g/24 小时(长达 32 周)
- 在总人群和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，efgartigimod 血清浓度-时间曲线(长达 32 周)
- 总 IgG 水平较基线的变化(长达 32 周)
- 在总人群中和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，efgartigimod 抗药抗体（ADA）的发生率和存在率(长达 32 周)
- 在总人群中和抗 PLA2R Ab 血清阳性人群中，欧洲五维五水平生活质量量表（问卷）（EQ-5D-5L）评分和患者报告结局信息系统（PROMIS）简表 v.1.0 疲乏-4a 问卷从基线至第 24 周的变化(长达 24 周)
Investigators
樊晨娇
argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
Study Sites (31)
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