ChiCTR2000037286进行中（未招募）早期 1 期
中国肝豆状核变性预后评估及治疗随访体系的建立
自筹经费1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 50 人开始时间: 2020年10月1日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 50
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 肝功能
研究概览
简要总结
本研究旨在建立肝豆状核变性随访及治疗队列，通过随访治疗后 0、1、3、6、12、18、24 月人体学指标、实验室指标、影像学等指标，借助 NRS2002 营养评估量表及生活质量量表 SF-36，规范此病的随访及治疗体系，优化疾病发作期及维持期的药物治疗方案，建立中国肝豆状核变性的预后体系，改善患者预后及转归。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 析因分组（即根据危险因素或暴露因素分组）
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 3 至 60（—）
- 性别
- All
入选标准
- •肝豆状核变性的诊断需结合患者的临床表现 (尤其是肝脏和神经精神症状)、角膜 K-F 环、血清铜蓝蛋白及血清铜和 24 小时尿铜等综合判断，具体参照欧洲指南肝豆状核变性评分系统。
排除标准
- •排除神经型肝豆状核变性患者，单独累及神经系统的肝豆状核变性患者不列入此研究。
研究组 & 干预措施
非肝衰竭组
肝衰竭组
结局指标
主要结局
肝功能
尿铜
血清游离铜
铜蓝蛋白
ATP7B 基因型
次要结局
- K-F 环
- NRS2002
- SF-36
- 血常规
- 肾功能
研究者
研究点 (1)
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