骨纤维结构发育不良地舒单抗干预有效性与安全性研究

横向课题1 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2023年8月1日最近更新: 2024年2月6日

试验速览

① 评估地舒单抗在降低 FD 患者骨转换标志物、缓解骨痛、改善骨骼病变等方面疗效与安全性； ② 探索地舒单抗停药后序贯唑来膦酸治疗对于消除地舒单抗停药相关骨转换标志物反弹、高钙血症等的有效性与安全性。

•② 年龄≥18 周岁且影像学评估骨骺已闭合；
•③ 血清碱性磷酸酶水平（total alkaline phosphatase，ALP）>年龄特异性参考范围上限（年龄≥18 周岁，正常参考范围 15-112 U/L，上海市第六人民医院实验室）；
•④ 99Tc-MDP 骨扫描评估 FD SBS ≥10%；
•⑤ 充分理解研究流程，愿意配合研究相关干预与随访流程，签署知情同意书。

•① 研究开始前 1 年内使用过地舒单抗，或研究开始前 3 年内使用过双膦酸盐超过 1 年；
•② 既往或目前存在下颌骨骨髓炎或下颌骨坏死，或目前存在未愈合的口腔或牙齿手术伤口，或者存在活动性牙齿或下颌骨病变需要口腔手术治疗，或在研究期间计划行侵入性口腔手术；
•③ 存在未纠正的低磷血症（血清磷<0.80 mmol/L），或未纠正的低钙血症（血清钙或经白蛋白校正后的血清钙<2.0 mmol/L），或血清总 25-羟基维生素 D（25-hydroxy-vitamin D，25OHD）<20 ng/mL（上海市第六人民医院实验室）；
•④ 研究开始前 12 周内有骨折史或骨科手术史；
•⑤ 受试者目前怀孕或哺乳，或在研究期间至治疗结束 6 个月内计划生育或哺乳；
•⑥ 对研究药物或其辅料过敏。

骨转换指标

发起方

横向课题

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