ChiCTR2300076948尚未招募1 期
在杜氏肌营养不良（DMD）患者中评估 JWK007 单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究
成都金唯科生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年10月24日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件
研究概览
简要总结
1.主要目的：评估 JWK007 注射液在杜氏肌营养不良患者中的安全性和耐受性，通过不良事件来评估； 2.次要目的：评估 JWK007 注射液在杜氏肌营养不良患者中的初步有效性； 3.有效性目的： （1）运动功能评估较基线的变化，运动功能评估主要包括北极星移动评估量表（NASS）、六分钟步行测试（6MWT）、10 米行走 / 跑步测试等； （2）肌酸激酶（CK）较基线的变化； （3）通过免疫荧光和免疫印迹评估“迷你”抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）基因的表达。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 5 至 10（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •1.男性，年龄 5~10 岁（含界值；
- •2.通过病史和基因检测明确诊断杜氏肌营养不良，DMD 基因突变特征为 18 至 58 外显子的移码突变（缺失或重复）或无义突变；
- •3.运动评估测试低于正常水平；
- •4.能配合运动评估测试；
- •5.能够在麻醉下耐受肌肉活检，没有活检的禁忌症；
- •6.受试者在筛选前必须口服稳定剂量的皮质类固醇至少 12 周且在整个研究过程中剂量预计保持恒定（除了为体重变化做出的调整）。
排除标准
- •1.基于临床观察的活动性病毒感染；
- •2.心肌病的征象，包括超声心动图射血分数低于 40%；
- •3.HIV、乙肝或丙肝感染的血清学证据；
- •4.诊断为（或正在接受治疗的）自身免疫性疾病；
- •5.被认为具有临床意义的实验室数值异常（谷氨酰转移酶>3xULN，胆红素≥3.0mg/dL，肌酐≥1.8mg/dL，血红蛋白<80 或>180 g/L；白细胞>18.5*10^9/L）；
- •6.伴随疾病或有慢性药物治疗的要求，在 PI 看来对基因治疗造成不必要的风险；
- •7.经 ELISA 测定，受试者 AAVrh74 中和抗体滴度>1：400；
- •8.根据研究者意见，存在的医疗状况或特殊情况，可能会影响受试者遵守协议要求的测试或规定的能力，或损害受试者的健康、安全或临床可解释性；
- •9.基因治疗前 4 周内有严重感染（如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎）（可推迟入选）；
- •10.在本研究筛选前的 6 个月内，接受过任何实验性药物（皮质类固醇除外）或外显子跳跃药物（包括 ExonDys 51），不论是实验性的还是其他的；
- •11.曾进行过任何类型的基因治疗、基于细胞的治疗（如干细胞移植）或 CRISPR/Cas9；
- •12.家人不希望向主治医生和其他医疗机构透露病人的研究参与情况。
研究组 & 干预措施
单臂
结局指标
主要结局
不良事件
次要结局
- 北极星移动评估量表（NASS）
- 六分钟步行测试（6MWT）
- 10 米行走 / 跑步测试
- 肌酸激酶（CK）
- “迷你”抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）基因的表达
研究者
研究点 (1)
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