CTR20200203进行中（未招募）2 期
一项多中心、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、后续可选开放标签阶段的 II 期临床研究评价西罗莫司软膏治疗结节性硬化症综合征（TSC）患者皮肤血管纤维瘤的安全性和有效性
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2020年12月1日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 第 12 周面部皮肤病灶的研究者总体评估（IGA）至少有 2 级改善。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价西罗莫司软膏（0.2%、0.4%浓度规格）及其安慰剂每日一次局部给药，为期 12 周，用于治疗患有结节性硬化症综合征的儿科患者皮肤血管纤维瘤的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 18岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •筛选时年龄为 2 至 18 岁总体健康的男性或非妊娠女性。
- •基于 IGA 评分，诊断为 TSC 且伴随至少 3 级至 5 级（含）的可见面部血管纤维瘤的患者。
- •有生育潜力的女性尿液妊娠试验必须呈阴性（如果无法进行尿液妊娠试验，则血清妊娠试验必须呈现阴性），如果在研究期间性活跃或变得性活跃，必须同意在研究期间使用有效的避孕措施。使用口服避孕药的女性在研究期间也必须使用屏障避孕法。性活跃的男性受试者和 / 或其女性伴侣也应使用适当的避孕方法。 有效避孕定义如下： ● 口服 / 植入 / 注射 / 透皮 / 雌激素阴道环避孕药、宫内避孕器、含杀精剂的避孕套、含杀精剂的隔膜。 ● 如果女性伴侣改变，如果女性同意采用其他可接受的避孕方法之一，则禁欲或伴侣进行输精管结扎术是可以接受的。
- •受试者和 / 或其父母或监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书 / 同意书。
- •愿意并且能够遵守所有试验要求。
- •受试者或家长 / 监护人必须能够用中文完成受试者自我评估调查。
- •根据受试者的病史、体格检查和研究医生的印象，受试者应保持良好的总体健康状况。
排除标准
- •研究者认为可能在试验期间对受试者的安全性构成风险，或者可能干扰本试验中安全性或有效性评估的慢性或急性疾病患者。
- •在基线期 8 周内接受过口服或皮肤外用 mTOR 抑制剂（西罗莫司，替西罗莫司或依维莫司）者或在基线期 4 周内对面部血管纤维瘤进行过其他皮肤科治疗者。（注意：此种情况下，涂抹防晒霜应视为非治疗措施，并且该方法有望在该患者人群中用于皮肤保护。）
- •目前正在接受任何一种形式的免疫抑制治疗或以前曾经历过重大免疫功能障碍者。
- •对研究产品的成分有过敏史者。
- •孕妇，或计划在研究过程中怀孕者，或正在母乳喂养者。
- •治疗区域有会妨碍或阻止充分评估其面部血管纤维瘤变化的其他皮肤病、色素沉着、疤痕、色素性病变或晒伤者。
- •有面部毛发（如胡须、鬓角、髭）会干扰研究评估者。
- •在研究开始前 6 个月内对面部血管纤维瘤进行过激光手术或冷冻治疗者。
- •需要使用伴随药物者，研究者认为，该伴随药物与研究产品一起使用时，可能会引起不良反应，或者干扰研究结果解释。
- •参加过另一项临床试验或在筛选前 3 个月内接受过任何研究性产品的患者。
结局指标
主要结局
第 12 周面部皮肤病灶的研究者总体评估（IGA）至少有 2 级改善。
时间窗: 12 周
次要结局
- 与基线期受试者面部皮肤病灶的 IGA 评分相比，第 12 周 IGA 评分为洁净或几乎洁净且伴随至少有 2 级改善的受试者比例；(12 周)
- 与基线期的面部血管纤维瘤严重程度指数（FASI）评分相比，第 12 周至少改善 30%的受试者比例，该评分基于病灶性红斑、大小和范围；(12 周)
- 相对于基线期，血管纤维瘤严重程度 FASI 评分改善至少 30%所需的时间；(12 周)
- 与基线期的分类病灶计数相比，第 12 周至少有 2 级改善的受试者比例（评分如下：无病灶= 0；<25 处病灶= 1；25-50 处病灶= 2；51-75 处病灶= 3，>75 处病灶= 4）；(12 周)
- 与基线期的病灶凸起评分相比，第 12 周至少有 2 级改善的受试者比例；(12 周)
- 与基线期的受试者自我评估调查相比，第 12 周至少有 2 级改善的受试者比例。(12 周)
研究者
段宁宁
上海奥科达生物医药科技有限公司
研究点 (1)
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