CTR20230553进行中（未招募）3 期
一项在一线类固醇治疗后疗效不佳或复发的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者中比较 ianalumab（VAY736）与安慰剂联合艾曲泊帕的随机、双盲、III 期研究（VAYHIT2）
未提供35 个研究点 分布在 12 个国家目标入组 23 人开始时间: 2023年3月8日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 23
- 试验地点
- 35
- 主要终点
- 至治疗失败的时间
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
本研究的目的是在原发性免疫性血小板减少症成人患者中比较 ianalumab（VAY736）对比安慰剂联合二线艾曲泊帕的疗效和安全性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书当天年龄≥18 岁的男性或女性患者
- •在参与研究之前必须获得已签署的知情同意书
- •诊断为原发性 ITP，一线皮质类固醇治疗 ± IVIG 后疗效不佳或复发。一线皮质类固醇治疗定义为：泼尼松 / 泼尼松龙约 0.5 - 2 mg/kg/天，至少持续 2 周，或至少 1 个疗程的高剂量地塞米松 20 - 40 mg/天，连续 4 天 ± IVIG（用作挽救治疗）。接受皮质类固醇治疗但血小板计数未达到 ≥ 30 G/L 或需要皮质类固醇治疗超过 8 周才能维持缓解的患者被视为疗效不佳。
- •皮质类固醇一线治疗后复发定义为在达到首次缓解后的任何时间血小板计数降低 < 30 G/L。
- •对于在皮质类固醇 ± IVIG 一线治疗期间 / 之后从未达到血小板计数 ≥ 30 G/L 的患者，应进行任何适用的诊断评估（包括骨髓评估），以排除不同的疾病（原发性 ITP 除外）。
- •血小板计数 < 30 G/L，根据医生判断，有艾曲泊帕治疗的临床指征且无艾曲泊帕治疗禁忌症的患者。筛选期间，必须有血小板 < 30 G/L 的记录才能入组。对于在筛选前接受挽救药物或 TPO-RA 的患者，如果有在筛选前 14 天内采集的血小板计数结果，则可使用这个治疗开始前的结果评估入组资格。如果临床上由于血小板计数非常低和 / 或出血而需要，参加者可在随机化前接受治疗。
排除标准
- •排除接受二线 ITP 治疗（皮质类固醇治疗 ± IVIG 除外）的患者，包括脾切除术。但是，在筛选前有限时间（最长一周）内暴露于 TPO-RA 的患者有资格参加研究
- •已接受 B 细胞清除治疗（例如，利妥昔单抗）的患者
- •参加另一项 ianalumab 研究的患者
- •诊断为 Evans 综合征或任何其他血细胞减少症的患者（与出血或缺铁相关的轻度贫血患者有资格入组研究）。
- •当前或既往有危及生命的出血（与血小板减少症有关）的患者
- •并发凝血障碍和 / 或接受抗血小板或抗凝药物治疗（例如，华法林或氯吡格雷或新型口服抗凝剂-NOAC）的患者，接受低剂量乙酰水杨酸（每日 ≤ 150 mg）的患者可豁免。
- •入组前 6 个月内发生深静脉血栓形成或动脉血栓形成，和 / 或具有遗传性血栓形成倾向风险因素的患者
- •肝损害患者（Child-Pugh 评分 > 5）
- •发生以下实验室检查异常结果的患者：
- •血红蛋白：< 10 g/dL
- •中性粒细胞：< 1000/mm^3
- •血清肌酐 > 1.5 × 正常值上限（ULN）
- •总胆红素 > 1.5 × ULN
- •天门冬氨酸氨基转移酶（AST）> 3.0 × ULN
- •丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 3.0 × ULN
- •排除丙型肝炎病毒（HCV）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性的患者。
- •还排除乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性的参加者，除非符合以下所有标准：
- •HBsAg（不考虑抗 HBs 状态）和 HBV DNA 为阴性。参加者无既存肝纤维化。实施乙型肝炎监测，包括定期 ALT 检测和 HBV DNA 检测。必须在随机化前开始恩替卡韦抗病毒性预防治疗，且必须在 ianalumab/安慰剂治疗期间继续使用，直至末次给药后 12 个月。如果根据当地指南或当地临床实践不允许使用恩替卡韦进行抗病毒性预防治疗，患者存在临床禁忌或不接受该治疗，则 HBsAg 阴性和 HBcAb 阳性参加者不符合入组资格
- •已知有原发性或继发性免疫缺陷病史，或 HIV（ELISA 和 Western 印迹法）检测结果阳性
- •筛选期间有需要全身性治疗的活动性病毒性感染、细菌性感染或其他感染（包括活动性或潜伏性结核病 - TB）或有 SARS-CoV-2 感染，有具有临床意义的复发性感染史（例如有荚膜微生物细菌性感染）。经过抗 TB 治疗后，有 TB 或潜伏性 TB 病史的患者可能有资格入组
- •随机化前 4 周内接种过活疫苗或减毒活疫苗的患者
- •无法遵守艾曲泊帕与其他药物（例如抗酸药）、富含钙的食物（例如乳制品和高钙果汁）或含有多价阳离子（例如铁、钙、铝、镁、硒和锌）的补充剂之间的 2/4 小时间隔的患者
- •无法停用已知会与艾曲泊帕发生药物相互作用的药物的患者
- •筛选时或第 1 天给药前处于哺乳期（母乳喂养）或者妊娠的女性（血清或尿液-人绒毛膜促性腺激素（β-hCG）妊娠试验阳性）。
- •具有生育能力的女性，定义为生理上具有妊娠能力的所有女性，不包括在接受研究治疗期间以及 ianalumab/安慰剂末次给药后 6 个月内采取高效避孕方法的女性。
- •既往或当前存在恶性肿瘤的患者，已治愈的非黑色素瘤皮肤癌、原位癌（例如宫颈癌、乳腺癌、膀胱癌、前列腺癌）和完全缓解至少 3 年且无复发证据的癌症除外
- •任何严重和 / 或不稳定的既存医学、精神疾病或其他被研究者判断为可能干扰患者疗效、安全性、获得知情同意或研究程序依从性的疾病患者
- •已知对艾曲泊帕/ianalumab 或与艾曲泊帕/ianalumab 化学结构相关的药物或辅料有速发型或迟发型超敏反应或特应性反应的患者不能参加研究
- •同时在入组前 30 天内或试验药品的 5 个半衰期内（以时间较长者为准）参加其他试验性研究。注：允许平行入组疾病登记研究
结局指标
主要结局
至治疗失败的时间
时间窗: 随机化 8 周后
次要结局
- 评估各治疗组的缓解质量、至缓解时间和缓解的持续时间(治疗期)
- 评估各治疗组中成功逐渐减量和中止艾曲泊帕治疗的参加者比例(第 24 周结束时)
- 评估 ianalumab 的安全性特征(每次访视)
- 评估各治疗组出血的发生率和严重程度(每次访视)
- 评估各治疗组对挽救治疗的需求(研究治疗 8 周前及之后直至 TFR 失败)
- 评估对 ITP 相关症状、功能和健康相关生活质量（HRQoL）的治疗效应(筛选期，第 1 周第 1 天、第 5 周第 1 天、第 9 周第 1 天、第 13 周第 1 天、第 17 周第 1 天、第 21 周第 1 天、第 25 周第 1 天，治疗结束后)
- 评估 B 细胞水平(第 1 周第 1 天，第 5 周第 1 天，第 9 周第 1 天，第 13 周第 1 天，第 14 周第 1 天，第 21 周第 1 天，第 25 周第 1 天，治疗结束后)
- 评估免疫球蛋白水平(筛选期，第 1 周第 1 天、第 5 周第 1 天、第 9 周第 1 天、第 13 周第 1 天、第 17 周第 1 天、第 21 周第 1 天、第 25 周第 1 天，治疗结束后)
- 评估 ianalumab 的药代动力学（PK）(第 1 周第 1 天、第 2 周第 1 天、第 3 周第 1 天、第 4 周第 1 天、第 5 周第 1 天、第 9 周第 1 天、第 13 周第 1 天、第 15 周第 1 天、第 17 周第 1 天、第 25 周第 1 天，治疗结束后)
- 评估 ianalumab 的免疫原性(第 1 周第 1 天、第 5 周第 1 天、第 9 周第 1 天、第 13 周第 1 天、第 17 周第 1 天，治疗结束后)
研究者
诺华肿瘤医学热线
Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Lonza AG
研究点 (35)
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