CTR20190892已完成不适用
特比澳在儿童或青少年的慢性 ITP 中安全性、有效性和药代动力学的多中心、随机、 双盲、安慰剂对照研究
未提供9 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2019年5月30日
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- 第一阶段： 安全性指标：不良事件发生率、生命体征、实验室检查（包括血常规、尿常规、便常规、血生化和凝血功能，血小板计数除外）、心电图检查
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
第一阶段评价特比澳注射液在持续性或慢性 ITP 或一线用药治疗无效或脾切除治疗无效或有效后复发的 6 至 17 岁 ITP 患儿中的安全性和耐受性。 第二阶段评价特比澳注射液在一线用药治疗无效或脾切除治疗无效或有效后复发的 6 至 17 岁慢性 ITP 患儿中的疗效。
研究设计
- 研究类型
- 安全性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 6岁(最小年龄) 至 17岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄 6-11 岁、12-17 岁（含 6 岁、11 岁、12 岁、17 岁），男女不限；
- •符合 ITP 的下列标准： ① 经腹部超声（即肝胆胰脾超声）检查显示脾脏不肿大（仅限未切除脾脏患者）； ② 髂骨骨髓检查巨核细胞数增多或正常，有成熟障碍； ③ 有皮肤出血点、瘀斑和（或）黏膜、脏器出血等临床表现； ④ 除外各种继发性血小板减少症（如低增生性白血病、以血小板减少为首发表现的血液学异常的再生障碍性贫血、遗传性血小板减少症、继发于其他免疫性疾病，以及感染和药物因素引起的血小板减少症）；
- •第一部分（Part 1）：临床诊断为持续性或慢性 ITP（即病程≥3 个月），或采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发；至少两次血常规检测仅血小板计数（PLT）≤50×109/L，血细胞形态无异常； 第二部分（Part 2）：临床诊断为慢性 ITP（即病程超过 12 个月），且采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发；至少两次血常规检测仅血小板计数（PLT）为 20×109/L-50×109/L 之间（含边界值），血细胞形态无异常；
- •患者自愿及其父母或监护人愿意配合治疗和访视，接受随访： a.若患者<8 周岁，患者父母或监护人签署知情同意书； b.若患者≥8 周岁，患者本人及其父母或监护人均签署知情同意书。
排除标准
- •筛选前既往 1 年内有血栓病史的患者；
- •研究者判断存在严重出血症状或严重出血倾向的患者；
- •筛选前 3 个月内接受过其他 ITP 二线治疗（如：地塞米松、利妥昔单抗、环磷酰胺、长春新碱）的患者；
- •筛选前 3 个月内接受过化疗、抗凝血药物或者其他有可能影响血小板的治疗；
- •在以往的治疗过程中出现过败血症、弥散性血管内凝血，或已知可加重血小板减少症的任何其它病情的患者；
- •患有肝疾病或肝损伤的患者（ALT 或 AST 超过正常值上限的 2 倍）；
- •严重肾功能损伤或肾衰竭的患者（血肌酐大于正常值上限的 1.5 倍）；
- •患有严重的心律失常（如室性心动过速，频发室上性心动过速，心房颤动，心房扑动等）或心功能不全（NYHA 心功能分级 II 级或以上）的患者；
- •经研究者判断患有严重内分泌代谢性疾病、系统性免疫性疾病、呼吸系统疾病，不适合参加本次试验的患者；
- •已知对研究药物中一种或多种成分或同类药物过敏或过敏体质的患者；
- •筛选前 1 个月内应用过 TPO 或 TPO 类似药物（如：雷米斯汀，艾曲波帕，海曲波帕等）；
- •妊娠、哺乳期女性及计划怀孕的患者；
- •全身有未控制的感染者，如结核等；
- •乙肝活动期的患者，丙肝抗体、梅毒螺旋体特异性抗体检测阳性者及 HIV 抗体初筛检测阳性者；
- •筛选前 3 个月内参加过其他临床试验的患者（非干预性研究，及仅签署知情同意书未接受实际治疗的患者除外）；
- •研究者认为患者不宜参加本试验的任何其他情况。
结局指标
主要结局
第一阶段： 安全性指标：不良事件发生率、生命体征、实验室检查（包括血常规、尿常规、便常规、血生化和凝血功能，血小板计数除外）、心电图检查
时间窗: 第一阶段：≤45 天
次要结局
- 第一阶段：ITP-BAT 评价出血受试者例数百分比(第一阶段：≤15 天)
- 第一阶段：总体有效率(第一阶段：≤45 天)
- 第一阶段：PK 参数(第一阶段：≤15 天)
- 第一阶段：血小板相比基线值的变化(第一阶段：≤15 天)
- 第一阶段：血小板达标率(第一阶段：≤15 天)
- 第一阶段：KIT 评分与基线期的差值(第一阶段：≤15 天)
- 第一阶段：抗 rhTPO 抗体及中和性抗体的发生率(第一阶段：≤45 天)
研究者
佟刚
沈阳三生制药有限责任公司
研究点 (9)
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