ChiCTR2300073330尚未招募4 期
补体蛋白 C5 单克隆抗体桥接异基因造血干细胞移植治疗 PNH 的前瞻性、单臂、开放、多中心临床研究
自筹2 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年8月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 总生存率
研究概览
简要总结
观察 C5 单抗桥接异基因造血干细胞移植治疗 PNH 的有效性及安全性，提高 PNH 异基因造血干细胞移植的技术水平、完善预处理方案、促进植入、减少移植后并发症、提高移植后患者生存质量做出有益的探索。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 14 至 50（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.根据 PNH 国际工作组，明确诊断为经典型 PNH 或合并骨髓衰竭性疾病如 MDS 或 AA 的 PNH；
- •2.年龄≥14 岁且小于 50 岁（其他治疗无效且体能状态较好的患者年龄放宽至 60 岁），非 14 岁以上，则根据患者的年龄和不同研究中心和国家标准，签署适用的知情同意书；
- •3.无造血干细胞移植的禁忌症；
- •4.患者及其委托人有进行造血干细胞移植的愿望和要求；
- •5.有提供血造血干细胞的亲缘供体或替代供体；
- •6.患者有能力理解并愿意参加本研究，同时签署知情同意书（ICF 表），愿意且遵守所有的研究访视和程序。
排除标准
- •1.同时患有其他可能影响表达病情及知情同意书有效性或导致患者生存期在 2 年以内的严重生理或精神疾病；
- •2.有难以控制的慢性感染（包括细菌、真菌或病毒感染），如龋齿、中耳炎、鼻窦炎等，需在有效控制后进行；
- •3.有严重的脏器功能不全；
- •4.失代偿期肝功能不全、活动性肝炎；
- •5.严重的自身免疫性疾病史；
- •6.5 年内曾罹患其它恶性肿瘤；
- •7.有生物制品（含抗生素）严重过敏史；
- •8.妊娠或哺乳期妇女。
研究组 & 干预措施
经典型 PNH 及合并骨髓衰竭性疾病的 PNH
结局指标
主要结局
总生存率
时间窗: 移植后 1 年、2 年
无失败生存率
复发率
非复发相关的死亡率
预先指定的探索性终点
疲劳评分
时间窗: 治疗前及治疗后 1 月、2 月、3 月、6 月、12 月、2 年
生存质量评估 QoL (EORTC QLQ-C30)
时间窗: 治疗前及治疗后 1 月、2 月、3 月、6 月、12 月、2 年
植入情况
GVHD 发生率、发生部位及分度
TA-TMA 的发生率
SOS 的发生率
次要结局
- 疲劳变化（慢性疾病治疗功能评估 [FACIT])
- 造血重建
- 感染发生率
研究者
研究点 (2)
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