CTR20233223进行中（未招募）1/2 期
人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于系统性硬化症手部皮肤病变的安全性、耐受性和初步有效性临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 25 人开始时间: 2023年10月19日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 25
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 可能出现的不良事件
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的 观察人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于治疗系统性硬化症手部皮肤病变的安全性和耐受性。 次要目的 观察人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于治疗系统性硬化症手部皮肤病变的初步有效性。 探索性目的 (1) 探索人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于治疗系统性硬化症手部皮肤病变的肺部相关指标的变化； (2) 探索人脂肪间充质干细胞注射液局部注射用于治疗系统性硬化症时手部改良的 Rodnan 皮肤厚度积分（mRSS）较基线的变化情况。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 60岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄 18~60 岁（含临界值），性别不限；
- •根据 2013 年美国风湿病学会 / 欧洲抗风湿联盟系统性硬化症（SSc）诊断标准，诊断为弥漫皮肤型或局限皮肤型（①无新发脏器受累的临床表现；②原有受累脏器临床表现稳定）；
- •CHFS≥20（总分 90），伴或不伴皮肤溃疡；
- •入组前允许口服小剂量糖皮质激素治疗（泼尼松≤10mg/天或等效剂量），但要求入组时已应用≥8 周且维持稳定剂量≥28 天；
- •依从性好，能够理解并配合完成相应的检查操作，愿意按照方案的要求用药并按时接受随访检查的受试者；
- •自愿参加试验，理解并签署知情同意书的受试者。
排除标准
- •手部皮肤病变处于萎缩期；
- •三个月内全身病变有进展的表现，如出现活动后气短加重、急性肾功能不全等表现，需要调整免疫治疗药物或住院治疗；
- •合并有不适合手术的其他疾病，如严重的心脑血管疾病、感染性疾病、出凝血功能障碍等；
- •重叠其他风湿免疫性疾病，如 RA、SLE、皮肌炎等（原有风湿免疫性疾病未累及手部且不影响手部安全性及疗效评价者除外）；
- •入组时口服泼尼松＞10mg/天（或等效剂量），或维持稳定剂量不足 28 天，或停用口服糖皮质激素不足 14 天，或入组前 14 天内曾应用静脉糖皮质激素；
- •入组时应用羟氯喹等抗疟药物或雷公藤多苷等植物制剂维持稳定剂量不足 3 个月，或停用不足 14 天；
- •既往接受过干细胞治疗，或对细胞治疗不耐受；
- •1 年内接受过 CD20 单抗治疗的患者；
- •筛选期 3 个月内使用过生物制剂和小分子靶向药物的患者（使用生物制剂和小分子靶向药物治疗系统性硬化症的患者除外，但要求入组时已维持稳定剂量≥3 个月）；
- •筛选前 5 年内发生恶性肿瘤者；或肿瘤标志物检测异常，且经研究者判断存在肿瘤风险者；
- •有证据表明受试者目前存在可能影响安全性的消化系统、泌尿系统、心脑血管、血液系统、神经系统、精神及代谢性疾病，如血糖控制不佳的糖尿病，血压控制不佳的高血压等；
- •有精神类药物滥用史、吸毒史；
- •筛选时存在以下任何实验室检查结果：血红蛋白<80g/L；白细胞计数<3.0×109/L；中性粒细胞绝对计数<1.2×109/L；血小板计数<100×109/L；筛选时 ALT 或 AST>1.5×正常值上限（ULN）；筛选时总胆红素>1.5×ULN；估计肾小球滤过率（GFR）<40mL/min/1.73m2，或可能影响研究数据判读或受试者参加研究的任何未得到控制的具有临床意义的实验室检查异常；
- •血清病毒学（HBsAg、HCV 抗体、HIV 抗体、梅毒螺旋体抗体）检查阳性者，其中乙肝病毒携带者、经药物治疗后稳定的乙肝患者（HBV DNA＜2000 IU/mL 或者 10000 copies/mL）和已治愈的丙肝患者（HCV RNA 检测阴性）经研究者判断合格后可以入组；
- •对人血白蛋白、麻醉药物或人脂肪间充质干细胞注射液中任一成分过敏者，或有严重过敏史研究者判定不适合入组者；
- •筛选前 3 个月内参与任何其他临床试验的受试者；
- •由研究者判断对于局部麻醉风险较高者；
- •妊娠期或哺乳期女性，或筛选期人绒毛膜促性腺激素β（β-HCG）检测呈阳性者，或不能和不愿意在研究期间及研究结束后 6 个月采取有效的非药物避孕措施者；
- •研究者认为不适宜进入本项试验的其他情况。
结局指标
主要结局
可能出现的不良事件
时间窗: 给药后 28d 内
肿瘤标记物检查
时间窗: 给药后 28d、12w、24w、48w、72w、2y
免疫原性检测
时间窗: 给药后 7d、28d、48w
肺部高分辨 CT
时间窗: 给药后 24w、48w
腹部 B 超
时间窗: 给药后 48w
次要结局
- Cochin 手功能量表评分（CHFS）较基线的变化情况(给药后 28d、12w、24w、48w 时)
- 手 HAMIS 较基线的变化；(给药后 28d、12w、24w、48w 时)
- 手部皮肤超声、甲褶微循环检查较基线的变化(给药后 28d、12w、24w、48w 时)
- 全身改良的 Rodnan 皮肤厚度积分（mRSS）较基线的变化情况；(给药后 28d、12w、24w、48w 时)
- 视觉模拟量表（VAS）疼痛评分、雷诺状况评分（RCS）、指端溃疡临床评估量表评分较基线的变化；(给药后 28d、12w、24w、48w 时)
- 系统性硬化症相关健康评定量表（SHAQ）较基线的变化(给药后 28d、12w、24w、48w 时)
研究者
肖伶俐
北京瑷格干细胞科技有限公司
研究点 (1)
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