CTR20250141进行中（未招募）4 期
一项关于加那索龙口服混悬剂治疗 2 岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶 5（CDKL5）缺乏症（CDD）中国患者癫痫发作的安全性和有效性的多中心、前瞻性、观察性上市后研究
未提供4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2025年1月16日
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 治疗期期间发生的不良事件（AE ）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的 评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国 CDD 患者癫痫发作的安全性 次要目的 评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国 CDD 患者癫痫发作的有效性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者或他 / 她的法定监护人（如父母或法定监护人）有能力理解研究的目的和风险、提供已签署并注明日期的知情同意书，以及授权允许根据国家和当地受试者隐私相关的法规使用受保护的健康信息。
- •2 岁及以上经分子诊断确诊为 CDD 的男性或女性患者，伴癫痫发作，且经受试者（或法定监护人）同意后，研究者决定为受试者开具加那索龙口服混悬剂处方治疗
排除标准
- •研究者判断无法遵循研究要求接受治疗、记录相关信息和定期随访
- •当前或既往通过商业途径或在临床研究中接受过加那索龙治疗
- •当前正在参与其他干预性的临床研究
- •处于妊娠期或哺乳期的女性
- •已知对加那索龙及其辅料，或黄体酮等类固醇成分过敏
- •其他未列在此处的，且研究者或申办方认为受试者不适合入组研究的原因
结局指标
主要结局
治疗期期间发生的不良事件（AE ）
时间窗: 试验期间
次要结局
- 治疗期间每 28 天癫痫发作频率较基线的百分比变化(试验期间)
研究者
施莉平
Marinus Pharmaceuticals, Inc./元羿生物科技（上海）有限公司/Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
研究点 (4)
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