一项旨在评价 Efgartigimod PH20 SC 治疗天疱疮患者的安全性、耐受性和疗效的开放标签、多中心、ARGX-113-1904 随访研究（ADDRESS+）

Not provided137 sites in 19 countries35 target enrollmentAugust 25, 2021

Overview

Phase: Phase 3
Intervention: Not specified
Conditions: Not specified
Sponsor: Not provided
Enrollment: 35
Locations: 137
Primary Endpoint: 按系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）列出的治疗中出现的不良事件（TEAEs）、特别关注的不良事件（AESIs）和严重不良事件（SAEs）的发生率和严重程度
Status: Terminated

Overview Investigators Eligibility Criteria Outcomes Sites Similar Trials

Overview

Brief Summary

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Detailed Description

评估 PV 或 PF 受试者用 efgartigimod PH20 SC 进行治疗、延长治疗和再治疗的安全性

Registry

chinadrugtrials.org.cn

Start Date

August 25, 2021

End Date

TBD

Last Updated

Recently

Study Type

其他其他说明:疗效、安全性、患者结局指标、耐受性、免疫原性、pk 和 Pd 的前瞻性、多中心、开放标签扩展（ole）试验

Study Design

单臂试验

Sex

All

Investigators

Sponsor

Not provided

Responsible Party

Sponsor

Principal Investigator

陈晓纯

argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.

Eligibility Criteria

Inclusion Criteria

•能够理解试验的要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信
•息），愿意并能够遵守试验方案程序（包括要求的试验访视）。
•受试者参加了试验 ARGX-113-1904 并完成了研究或符合确定的转入标准。
•男性和女性使用的避孕措施应符合当地有关临床试验受试者避孕方法的法规，并且：
•男性受试者必须同意在签署知情同意书（ICF）至研究药物末次给药期间使用可接受的避孕方法。
•有生育能力的女性必须：
•（B1）在筛选时血清妊娠试验结果为阴性，并且在 IMP 给药前基线时尿妊娠试验结果为阴性。
•（B2）同意使用高效或可接受的避孕方法，应至少持续至 IMP 末次给药后。

Exclusion Criteria

•妊娠和哺乳期女性以及计划在试验期间怀孕的女性。
•有其他重大严重疾病临床证据的受试者或近期接受过或计划在试验期间进行重大手术的受试者，或具有研究者认为可能混淆试验结果或使受试者处于不必要风险的任何其他状况
•已知对所用治疗的任何成分过敏。

Outcomes

Primary Outcomes

按系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）列出的治疗中出现的不良事件（TEAEs）、特别关注的不良事件（AESIs）和严重不良事件（SAEs）的发生率和严重程度

Time Frame: 60周

生命体征测量、体格检查、心电图（ECGs）和临床实验室安全性评估

Time Frame: 60周

按SOC 和 PT 总结的 SAE

Time Frame: 60周

生命体征和体格检查

Time Frame: 60周

心电图（ECG）

Time Frame: 60周

临床实验室检查结果（血液学、临床生化、尿分析

Time Frame: 60周

Secondary Outcomes

在最低限度治疗下达到完全缓解（CRmin）的寻常型天疱疮（PV）受试者比例达到CRmin的PV和PF受试者比例至疾病控制（DC）时间至完全缓解（CR）时间至CRmin时间至停止治疗后完全缓解（CRoff）时间至疾病发作时间治疗失败率疾病发作率试验期间泼尼松的累积剂量每次访视时的天疱疮疾病面积指数（PDAI）(60周)
复合糖皮质激素毒性指数（C-GTI），包括综合改善评分（AIS）和累积恶化评分（CWS）(60周)
EuroQol五维五级（EQ-5D-5L）评分自身免疫性大疱病生活质量（ABQOL）评分(60周)
Efgartigimod血清浓度(60周)
总IgG血清水平抗Dsg-1和-3自身抗体的血清水平(60周)
对efgartigimod的免疫原性（血清水平）和重组人透明质酸酶（rHuPH20）（血浆水平）(60周)
进行自我给药的受试者百分比对受试者进行注射的护理人员百分比受试者或护理人员能够开始efgartigimod PH20 SC给药所需的访视次数在家自我给药或护理人员支持给药的频率。(60周)
治疗失败率疾病发作率试验期间泼尼松的累积剂量每次访视时的 PDAI(60周)