CTR20241298已完成1 期
评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白在重型血友病 A 患者中的安全性、耐受性以及 PK/PD 特征的开放、剂量递增、多中心临床试验
未提供6 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 32 人开始时间: 2024年4月24日
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 32
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 临床症状、生命体征、体格检查，实验室检查、IgG 及其亚型、血栓形成标志物、感染性标志物、12 导联心电图和不良事件（包括注射部位反应、超敏 / 过敏反应、血栓形成事件等）。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白在重型血友病 A 患者中单次和多次给药后的安全性和耐受性，以及药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:安全性及药代动力学、药效动力学试验
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 交叉设计
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时，12 岁≤年龄≤65 岁，男女不限；
- •临床诊断为重型血友病 A 患者（筛选期或既往有检测结果证实的 FⅧ活性水平＜1%），既往接受过凝血因子Ⅷ（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗且 EDs＞150 天的患者）；
- •PK 试验给药前无活动性出血症状；
- •受试者和监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成试验，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测；
- •成年受试者自愿签署知情同意书，未成年受试者（12 岁≤年龄﹤18 岁）经其监护人同意并由其本人和监护人自愿签署知情同意书。
排除标准
- •已知对试验用药任何成分或鼠类蛋白过敏者；
- •既往有 FⅧ抑制物阳性史或筛选期 FⅧ抑制物≥0.6BU/ml 者；
- •既往 1 年内有脑卒中病史且需要治疗的患者（脑出血、脑血栓、脑梗死）；
- •有深静脉血栓、肺栓塞以及弥散性血管内凝血（DIC）史或已明确有血栓形成风险，研究者判断不宜入组者；
- •有恶性肿瘤疾病及既往有恶性肿瘤病史者；
- •有除血友病 A 外的出血性疾病者；
- •有严重的心脏疾病，如不稳定心绞痛、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会 NYHA 功能分级≥Ⅲ级），严重心律失常或 QTc 间期>450ms（通过 Fridericia 公式校正）等；
- •有无法控制的高血压（收缩压≥ 160 mmHg 或舒张压≥100mmHg）；
- •有严重贫血（血红蛋白＜60g/L）；
- •肝、肾功能指标异常且符合方案规定的条件；
- •HBsAg 抗原阳性（且 HBV DNA≥2000IU/mL）或活动性 HCV 或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- •首次给药前接受过含 FⅧ的产品（血浆来源或重组）治疗者，且使用的间隔不足 4 天（96h）或 5 个半衰期（任一满足）；
- •首次给药前 1 周内使用过任何抗凝或抗血小板治疗（包括非甾体类抗炎药）或临床试验期间需要长期使用抗凝或抗血小板治疗且不能停药者；
- •首次给药前 2 周内或计划在试验期间使用除抗逆转录病毒外的系统性免疫调节剂（如皮质类固醇药物[＞10mg/天泼尼松的等效剂量]、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素等）；
- •首次给药前 1 个月内接受过全血或血浆者；
- •首次给药前 1 个月内进行了外科大手术（如矫形手术、腹部手术），或计划在试验期间接受手术者；
- •首次给药前 1 个月内入选过其他临床试验（包括药物或医疗器械）者；
- •首次给药前 6 个月内接受过艾美赛珠单抗治疗者；
- •有吸毒史、药物滥用或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过 5 年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或 2 周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）；
- •患有精神疾病或有明显的精神障碍者，或其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；
- •在整个试验期至末次给药后 3 个月内有生育计划或捐精计划，或不愿采取有效物理避孕措施者（如避孕套、隔膜、宫内节育器等）者；
- •存在具有临床显著意义的疾病或其它原因，研究者认为不适合参与临床试验的患者（如患者无法从临床试验中获益）；
- •研究者认为受试者依从性差，预期完成疗程和随访的可能性较低者。
结局指标
主要结局
临床症状、生命体征、体格检查，实验室检查、IgG 及其亚型、血栓形成标志物、感染性标志物、12 导联心电图和不良事件（包括注射部位反应、超敏 / 过敏反应、血栓形成事件等）。
时间窗: 首次用药至末次用药后 7 天。
次要结局
- Cmax、Tmax、AUC0-last、AUC0-∞、t1/2、CL、Vd、MRT 和增量回收率（IVR）等。(首次用药至末次用药后 168 小时。)
研究者
沈虎
成都蓉生药业有限责任公司
研究点 (6)
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