CTR20190456终止3 期
GZ/SAR402671 治疗常染色体显性多囊肾病 患者的有效性、安全性研究—随机、双盲、安慰剂对照、两阶段研究
未提供27 个研究点 分布在 8 个国家目标入组 48 人开始时间: 2019年3月20日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 48
- 试验地点
- 27
- 主要终点
- 基于 MRI 的 TKV 年化变化率。（第 1 阶段）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 阶段 1：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 ADPKD 患者的肾脏总体积 增长率的影响。 阶段 2：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 ADPKD 患者的肾功能 (eGFR) 降低率的影响。 次要目的： 评估 Venglustat 对肾浓缩功能的影响 评估 Venglustat 的 PK 评估 Venglustat 的安全性和耐受性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 阶段1：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 Adpkd 患者的肾脏总体积 增长率的影响。 阶段2：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 Adpkd 患者的肾功能 (e Gfr) 降低率的影响。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 50岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •伴有 ADPKD 风险的男性或女性成人患者，签署知情同意时的年龄为：
- •阶段 1 的患者为 18 岁至 50 岁（含）
- •阶段 2 的患者为 18 至 50 岁（含），且筛选期间的 eGFR 在 45 至 89.9 mL/min/1.73 m2 之间*
- •阶段 2 的患者为 18 至 55 岁（含），且筛选期间的 eGFR 在 30 至 44.9 mL/min/1.73 m2 之间*
- •根据梅奥影像学分级，ADPKD 为 1C、1D 或 1E 级。
- •对于阶段 1，筛选期间*的肾小球滤过率估算值在 45 至 89.9 mL/min/1.73 m2 之间（慢性肾脏病流行病学协作组 [CKD-EPI]方程式）。阶段 2 筛选期间的肾小球滤过率估算值在 30 至 89.9 mL/min/1.73 m2 之间*（CKD-EPI 方程式）。
- •对于高血压患者，在筛选访视前接受过至少 30 天的稳定降压方案治疗。
- •能够阅读、理解和答复研究问卷。
- •患者在执行标准医疗护理外的任何研究相关程序前，提供书面形式的自愿知情同意书。
- •在研究开始时患者无法获得托伐普坦治疗，或根据治疗医师的判断，患者不适于接受托伐普坦治疗（患者不满足推荐的治疗标准，拒绝开始托伐普坦治疗或者对其不耐受）。
排除标准
- •导入期和基线访视时的收缩压 > 160 mmHg。
- •在筛选访视前 3 个月内，服用过托伐普坦或其他多囊肾病改善剂（生长激素抑制素类似物）。
- •研究者认为患者无法遵从研究要求，或无法接受研究评估，例如，患有散瞳禁忌症或无法进行磁共振成像 (MRI)（例如：患者的体重超出 MRI 承重能力、植入铁磁金属假体、动脉瘤夹、严重的幽闭恐惧症，或大面积腹部 / 背部纹身）。
- •根据世界卫生组织 (WHO) 的分级标准，患者的皮质性白内障 > 晶状体圆周的四分之一（皮质性白内障 2 [COR-2] 级），或后囊下白内障 >2 mm（后囊下白内障 2 [PSC-2] 级）。核性白内障患者不会被排除。
- •按照处方信息，患者目前在接受可潜在引起白内障的药物，包括任何途径给药的皮质类固醇（包括中等和高效能的局部类固醇）长期给药方案（给药频率高于每 2 周一次），或者可引起白内障的任何药物。
- •患者在随机前 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内，服用了强效或中效的 CYP3A4 诱导剂或抑制剂。这也包括在开始 GZ/SAR402671 用药的 72 小时内食用葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。
结局指标
主要结局
基于 MRI 的 TKV 年化变化率。（第 1 阶段）
时间窗: 基线至第 18 个月期间
基线至第 24 个月期间的 eGFR（CKD-EPI 公式）年化变化率。（第 2 阶段）
时间窗: 基线至第 24 个月期间
次要结局
- eGFR（CKD-EPI 公式）年化变化率。（第 1 阶段）(基线至第 24 个月期间)
- 血浆 GZ/SAR402671 浓度。（第 1&2 阶段）(基线至第 24 个月期间)
- 基线至第 24 个月期间的尿渗透压变化（针对未服用利尿剂的患者）。（第 2 阶段）(基线至第 24 个月期间)
- 主要安全性参数：不良事件（AE），包括严重不良事件（SAE）和特别关注的不良事件（AESI）。(整个研究过程)
- 其他安全性参数：实验室数据、生命体征、体格检查、ECG(整个研究过程)
- 基于患者报告的日记，基线至第 18 个月（第 1 阶段）和第 24 个月（第 2 阶段）的夜尿变化。(基线至第 24 个月期间)
- 基线至第 18 个月（第 1 阶段）和第 24 个月（第 2 阶段）期间的 BDI-II 评分变化。(基线至第 24 个月期间)
- 通过眼科检查确定基线至第 18 个月（第 1 阶段）和第 24 个月（第 2 阶段）期间的晶状体透明度变化。(基线至第 24 个月期间)
研究者
赛诺菲
Genzyme Corporation/Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司
研究点 (27)
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