CTR20231335已完成上市后，生产批件中要求
评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病 B（因子Ⅸ缺乏症）患者中单次给药后的安全性和药代动力学特征的单臂、开放、单中心临床试验
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2023年5月4日
试验速览
- 阶段
- 上市后，生产批件中要求
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- Tmax（实测值）、Cmax（实测值）、AUC0-t、AUC0-∞、t1/2、Vz、Vss、CLz、λz、MRT 和 IVR（增量回收率）等。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评价人凝血因子Ⅸ在血友病 B（FⅨ活性水平≤2%）患者中单次给药后 PK/PD 特征。 次要目的： 评价人凝血因子Ⅸ在血友病 B（FⅨ活性水平≤2%）患者中单次给药后的安全性； 评价人凝血因子Ⅸ在血友病 B（FⅨ活性水平≤2%）患者出血事件按需治疗的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 药代动力学/药效动力学试验
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价人凝血因子ⅸ在血友病b（fⅸ活性水平≤2%）患者中单次给药后pk/pd特征。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时，12 岁≤年龄≤65 岁住院或门诊患者，男女不限；
- •临床诊断为血友病 B（既往或筛选期 FⅨ活性水平≤2%）患者；
- •选择既往经治疗患者（Previous Treated Patients, PTPs），且在首次用药前无活动性出血症状；
- •所有具备生育能力的受试者都必须在进入筛选期后直至试验完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者和监护人均无法阅读知情同意内容时，需与公正见证人共同签署）；另 12 岁≤年龄﹤18 岁需受试者和其监护人共同签署）。
排除标准
- •已知对人凝血因子Ⅸ或所含辅料或其它人血制品过敏者；
- •既往有 FⅨ抑制物阳性史或筛选期检测 FⅨ抑制物≥0.6BU/ml 的患者；
- •签署知情同意书前 1 年内有脑血管病史者，包括颅内出血、脑梗塞（一过性腔隙性脑梗塞除外）等；
- •签署知情同意书前 3 年内或目前有恶性肿瘤疾病的患者；
- •患有血友病 B 外的先天性或获得性凝血功能障碍患者；
- •患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ级）、快速房颤或需药物治疗的心律失常等；
- •患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者，包括其它无行为能力或认知能力者；
- •患有肝脏疾病或肝功能指标异常者：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥2.5 倍正常值上限（ULN），或总胆红素≥1.5 倍 ULN；
- •慢性肾功能不全、肾病综合征或尿素氮或血肌酐＞正常值上限 1.5 倍；
- •HBsAg 抗原阳性（或核酸检测）或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- •首次用药前输注过含凝血因子Ⅸ的血制品及Ⅸ重组产品治疗者，且使用的间隔不足 5 天或 7 个半衰期（任一满足）；
- •首次用药前 1 周内使用过任何抗凝或抗血小板治疗（包括非甾体类抗炎药）或临床试验期间需要长期使用抗凝或抗血小板治疗且不能停药的患者；
- •签署知情同意书前 1 个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验者；
- •签署知情同意书前 1 年内曾经有血栓病史或目前患有深静脉血栓（包括肺栓塞并发症）或经研究者评估属于血栓的高风险人群；
- •签署知情同意书前 3 个月内施行或计划在试验期间进行手术者；
- •有吸毒史或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过 5 年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或 2 周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8），或酒精测试阳性者，或 PK 试验期间不能戒酒者；
- •在整个试验期间至用药后 3 个月内有生育计划或捐精计划，或不愿采取有效物理避孕措施者（如避孕套、隔膜、宫内节育器等）者；
- •存在具有临床显著意义的疾病或其它原因，研究者认为的不适合参与临床试验的患者（如患者无法从临床试验中获益）；
- •研究者认为受试者依从性差，将无法评价疗效或预期完成预期疗程和随访的可能性较低者。
结局指标
主要结局
Tmax（实测值）、Cmax（实测值）、AUC0-t、AUC0-∞、t1/2、Vz、Vss、CLz、λz、MRT 和 IVR（增量回收率）等。
时间窗: 分别在 PK 试验用药前（30min 内），用药结束后 15min、30min、1h、3h、6h、9h、12h、24h、48h 和 72h 取静脉血，计算输注后不同时间点的凝血因子Ⅸ活性水平的变化值。
增量回收率
时间窗: 输注结束后 1h 内。
次要结局
- 凝血指标（APTT 和 PT）(PK 试验期用药前和用药结束后 1h±5min 和 72h±10min 进行凝血指标检查，比较用药后凝血指标的变化。)
- 活性回收率(在无抑制物存在时，计算首次用药结束后 30min 和 24h 的 FⅨ回收率。)
- 不良事件、生命体征、体格检查、血常规、尿常规、血生化、凝血指标、病毒标志物、病毒核酸、凝血因子 IX 抑制物、妊娠试验（仅育龄期女性）和 12 导联心电图等。(试验期间。)
研究者
高飞
山东泰邦生物制品有限公司
研究点 (1)
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