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Clinical Trials/CTR20260441
CTR20260441Active, not recruiting其它 其他说明:i/ii

评价侧脑室注射 VGN-R08b 在 GBA1 突变型帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的 I/II 期临床研究

上海天泽云泰生物医药有限公司 / 天泽云泰（深圳）生物医药有限公司1 site in 1 countryStarted: February 12, 2026
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Conditions
Drugs

Trial Snapshot

Phase
其它 其他说明:i/ii
Status
Active, not recruiting
Sponsor
Locations
1
Primary Endpoint
用药后 52 周内的耐受性和安全性，包括不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度（CTCAE v6.0）及生命体征、体格检查、实验室检查结果的变化。
Study OverviewStudy DesignEligibility CriteriaOutcomesInvestigatorsSitesRecords & IdentifiersSimilar Trials

Study Overview

Brief Summary

主要目的: 评估 VGN-R08b 治疗 GBA1 突变型帕金森病患者的耐受性和安全性 次要目的：

  1. 评估 VGN-R08b 给药后（侧脑室注射）的药代动力学、药效学、免疫原性特征；
  2. 评估 VGN-R08b 治疗 GBA1 突变型帕金森病患者的初步有效性，探索最佳有效剂量，为后续研究提供科学依据

Study Design

Study Type
安全性和有效性
Primary Purpose
单臂试验
Masking
开放

Eligibility Criteria

Ages
30岁(最小年龄) to 70岁(最大年龄) (—)
Sex
All

Inclusion Criteria

  • •男性或女性，签署知情同意时年龄为 30~70 周岁（含两端）；
  • •经病史记录确认的 GBA1 突变型帕金森病：符合国际帕金森和运动障碍协会（MDS）原发性帕金森病的诊断标准，且至少存在一个 GBA1 基因的致病突变（经研究者判读确认）；
  • •既往或筛选期的血斑检测中，GCase 酶活性低于正常范围的；
  • •“关”期 Hoehn-Yahr 分级 3~4 级，MDS-UPDRS-III 关期评分≥33 分，且患者可以不依赖助行器或轮椅而自行走动；
  • •蒙特利尔认知评估量表（MoCA）评分: >13（受教育年限≤6 年）、>15（受教育年限 7-12 年）或>16（受教育年限>12 年）；
  • •筛选时正接受左旋多巴类药物的优化治疗方案（指至少经过复方左旋多巴制剂联合多巴胺激动剂或 MOA-B 抑制剂的剂量优化，且左旋多巴≥3 次 / 天和≥300mg/天），但运动症状控制效果不佳或明显减弱（筛选期日记卡记录的连续三天的日“关”时≥2.5h）

Exclusion Criteria

  • •为非典型或继发性的帕金森综合征的，包括但不限于由于创伤、脑肿瘤、感染、脑血管疾病或其他神经系统疾病引起的，或经研究者确认为药物、化学品或毒素引起的症状者，或合并有其他严重的神经系统疾病且研究者判断会严重影响试验药物的安全性和有效性评估的；
  • •存在活动性感染（也包括 HBV、HCV 或梅毒的病毒感染）或筛查前 12 周内有严重感染（如肺炎、败血症、中枢神经系统感染[如脑膜炎、脑炎]）；
  • •筛查前 6 个月内，存在严重的肝脏病变、严重的免疫缺陷或自身免疫性疾病，或需要免疫抑制长期治疗；
  • •未良好控制的糖尿病或高血压者，经研究者判断不适合进行给药或会较大影响试验药物的疗效及安全性分析的；
  • •筛查前 1 年内，有卒中或短暂性脑缺血发作、不稳定心绞痛、心肌梗死、慢性心力衰竭(纽约心脏协会分级 III 级或 IV 级)或有临床意义的传导异常(如不稳定心房纤颤)；
  • •有癫痫发作或不明原因昏迷史，研究者判断不适合进行试验用药；
  • •有严重过敏反应史，或对试验药物的任何非活性成分或试验要求的免疫抑制剂使用的过敏史；
  • •对皮质类固醇、西罗莫司使用禁忌的（包括但不限于筛查前 1 年内伴有椎体骨折的骨质疏松，及未良好控制的高血脂或高胆固醇血症、肾功能不全或间质性肺病）；
  • •筛选前 1 年内存在新发或不稳定的可能干扰受试者进行试验流程和各项评估的精神类疾病（包括精神错乱、严重抑郁（HAMD>35 分）或有自残 / 自杀倾向的）；
  • •既往 3 年内癌症史，除外已经稳定至少 6 个月的完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的原位癌；
  • •研究者认为可能会影响试验相关操作 (包括腰椎穿刺或脑内注射) 的其他任何禁忌性状态，如脊柱疾病、出血体质、临床显著的凝血功能障碍、血小板减少或颅内压升高；

Outcomes

Primary Outcomes

用药后 52 周内的耐受性和安全性，包括不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度（CTCAE v6.0）及生命体征、体格检查、实验室检查结果的变化。

Time Frame: 用药后 52 周内

Secondary Outcomes

  • 药效学指标：用药后在外周血和 CSF 中葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性、葡萄糖鞘氨醇（Lyso-GL1）水平的变化；(用药后 5 年内)
  • 疾病指标： 1) 影像学 2) 日记 3) 量表评 4) 认知功能 5) 自主神经功能和精神 6) 疾病进展情况 7) 疾病的整体印象评分 8) 生活质量评估(用药后 5 年内)
  • 病毒脱落：用药后 VGN-R08b 载体基因组水平在外周血、尿、粪便中的变化；(用药后 5 年内)
  • 4. 免疫原性：对 AAV9 和 GCase 产生抗体的受试者例数及抗体滴度，包括血清和 CSF；(用药后 5 年内)
  • 5 年内长期安全性跟踪；(用药后 5 年内)

Investigators

Sponsor
上海天泽云泰生物医药有限公司 / 天泽云泰（深圳）生物医药有限公司

Study Sites (1)

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