ChiCTR2200057675尚未招募4 期
TPO-RA 联合免疫抑制疗法一线治疗儿童重型再生障碍性贫血的随机、开放标签的临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 60 人开始时间: 2022年3月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 完全缓解率
研究概览
简要总结
通过本项临床研究评估 TPO-RA 联合免疫抑制治疗方案一线儿童重型再生障碍性贫血具有疗效及安全性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.儿童 AA 诊断标准参照 2014 年《儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议》，除外先天骨髓衰竭性疾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿、恶性肿瘤等； 符合 AA 诊断标准的患者，根据《儿童再生障碍性贫血诊疗规范（2019 年版）》，进行分型，入选 SAA 类型的患者。
- •2.开始治疗前年龄 2-18 岁（2 岁≤入组患儿＜18 岁）；
- •3.所有患儿均无同胞全相合供者，无严重脏器功能异常；
- •4.既往未应用 ATG 治疗；
- •6.没有药物治疗禁忌症；
- •8.可以保证在诊疗中心进行长期随诊；
- •9.取得患儿或 / 和监护人同意，并在知情同意书上签名。
排除标准
- •1.入组时存在危及生命出血；
- •2.具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释；
- •3.患儿或监护人无法随访，依从性不佳；
- •4.严重感染性疾病（未治愈的结核病、肺曲霉菌病、病毒感染、乙 / 丙型肝炎病毒活动期，对于乙肝表面抗原、核心抗原阳性患者，完善乙肝 DNA 核酸检测阳性者排除，阴性者仍可纳入本临床试验；丙肝患者完善丙肝 RNA 核酸检测阳性者排除）；
- •5.天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3 倍正常上限（ULN）；
- •6.既往应用用 ATG/ALG 治疗，或既往使用过血小板生成素受体激动剂。
研究组 & 干预措施
试验组
海曲泊帕+免疫抑制治疗
对照组
免疫抑制治疗
结局指标
主要结局
完全缓解率
时间窗: 6 个月
次要结局
- 总有效率(6 个月)
- 完全缓解率(3 个月)
- 总有效率(12 个月)
研究者
研究点 (1)
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